Biogen Idec und Knopp Biosciences: Anmeldung der ersten Patienten für weltweite Phase-III-Studie über Dexpramipexol zur Behandlung von ALS

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Knopp Biosciences gaben heute die Aufnahme des ersten Patienten in die EMPOWER-Studie bekannt, eine multinationale Phase-III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Dexpramipexol bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS). ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig- und Motoneuron-Krankheit (MND), ist eine schnell fortschreitende und degenerative Erkrankung der motorischen Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark. Die Krankheit führt zu Muskelschwund, Spastik, Schwächung, progressiver Lähmung und schließlich zum Tod, in der Regel durch Atemstillstand.

"ALS ist eine schwere Krankheit, die Patienten im besten Lebensalter trifft und für die ein dringender Bedarf an neuen wirksamen Behandlungsoptionen besteht", so Merit Cudkowicz, M.D., MSc, Leiterin der MDA ALS Clinic am Massachusetts General Hospital und Prüfärztin der EMPOWER-Studie. "In den vergangenen Jahres wurden die Forschungsanstrengungen für ALS deutlich ausgeweitet und neue Erkenntnisse über die Erkrankung gewonnen, die uns möglicherweise helfen werden, neue Behandlungsansätze für ALS zu entdecken und zu entwickeln."

EMPOWER ist eine randomisierte, placebokontrollierte und multizentrische Parallelgruppen-Doppelblind-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Dexpramipexol bei Personen mit familiärer oder sporadischer ALS. Etwa 804 Patienten werden im Verhältnis von eins zu eins randomisiert und erhalten entweder zweimal täglich 150 mg Dexpramipexol oder Placebo. Die Patienten werden über einen Zeitraum von mindestens 12 Monaten überwacht. Die Ärzte können bei allen teilnehmenden Patienten die Anwendung der aktuellen ALS-Standardbehandlung während der Studie fortsetzen. Der primäre Endpunkt der Studie wird anhand einer um Mortalitätsdaten bereinigten gemeinsamen Rangliste von funktionellen Behandlungsergebnissen beurteilt, die der ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R) entspricht. Hierbei handelt es sich um ein anerkanntes Bewertungsinstrument, das Ärzte zur Überwachung der Behinderungsprogression bei ALS-Patienten einsetzen.

"Biogen Idec sucht gemeinsam mit der ALS-Community nach neuen Behandlungsoptionen für diese tödliche Erkrankung und nach Wegen, die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern", berichtet Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., Senior Vice President, Development, Biogen Idec. "Auf der Basis der vielversprechenden Daten früherer klinischer Studien sind wir davon überzeugt, dass Dexpramipexol das Potenzial für bedeutende Fortschritte in der ALS-Therapie besitzt, und wir werden dieses Potenzial einer neuen Behandlungsoption für diese verheerende Erkrankung umfassend erforschen."

"Knopp Biosciences ist sehr erfreut über den Beginn der EMPOWER-Studie und der Phase-III-Entwicklung von Dexpramipexol", erklärt Michael Bozik, M.D., Präsident und CEO, Knopp. "Durch die hohen Erwartungen an Dexpramipexol hat sich ein hochmotiviertes multinationales Netzwerk von Forschern und Koordinatoren gebildet, die herausfinden wollen, ob Dexpramipexol als neue Behandlungsform für ALS-Patienten infrage kommt."

In drei Phase-I-Studien an gesunden Testpersonen wurde Dexpramipexol in Einzeldosierungen von bis zu 300 mg oder Mehrfach-Dosierungen von bis zu zweimal 150 mg pro Tag an viereinhalb Tagen gut vertragen. Die gute Verträglichkeit von Dexpramipexol wurde außerdem von einer zweiteiligen Phase-II-Studie (CL201) bestätigt, an der etwa 100 ALS-Patienten über einen Zeitraum von bis zu neun Monaten teilnahmen, sowie in einer nachfolgenden Phase-II-Verlängerungsstudie (CL211), in der die ALS-Patienten weitere zwei Jahre lang beobachtet wurden. Im ersten Teil von CL201 wurde bei einer Tagesdosierung von zweimal 150 mg Dexpramipexol über 12 Wochen die Tendenz festgestellt, den Funktionsverlust im Vergleich zu Placebo zu verlangsamen. Nach einer weiteren Randomisierung im zweiten Teil von CL201 zeigte sich bei einer Tagesdosierung von ebenfalls zweimal 150 mg Dexpramipexol erneut eine Tendenz zur Verlangsamung des Funktionsverlustes sowie zur Verbesserung der Überlebensdauer über einen Zeitraum von 6 Monaten. Bei der CL201-Studie wurde anhand der gemeinsamen Rangliste, die sowohl die Funktionen als auch die Überlebensdauer erfasst und den primären Endpunkt der Phase-III-Studie darstellt, ein klarer Vorteil für die Tagesdosis von zweimal 150 mg Dexpramipexol gegenüber zweimal 25 mg ermittelt.

Biogen Idec hat mit der US-amerikanischen Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA ein Special Protocol Assessment (SPA) für die Gestaltung der klinischen Studie der Phase III für Dexpramipexol vereinbart. Bei einem SPA wertet die FDA das Protokoll einer klinischen Studie aus, um zu entscheiden, ob aktuelle wissenschaftliche und regulatorische Anforderungen für einen möglichen Marktzulassungsantrag des neuen Wirkstoffs erfüllt werden müssen.

Bei der Verabreichung des Wirkstoffs an den ersten Patienten der EMPOWER-Studie wird eine Meilenstein-Zahlung in Höhe von 10 Mio. US-Dollar von Biogen Idec an Knopp fällig.

Über Dexpramipexol

Dexpramipexol ist ein neuartiger, oral verabreichter Wirkstoff für die Behandlung von ALS, der derzeit entwickelt wird. Der Wirkstoff hat in mehreren in vitro- und in vivo-Studien neuroprotektive Eigenschaften gezeigt und erhöht vermutlich die Effizienz von Mitochondrien, die Energie erzeugenden Teile der Körperzellen. Bei ALS-Patienten sind die Mitochondrien in den Motoneuronen erheblichen Belastungen ausgesetzt. In einer Phase-II-Studie erreichte Dexpramipexol in der Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit das Primärziel und zeigte bei der Höchstdosierung (zweimal 150 mg täglich) die Tendenz einer dosierungsabhängigen Verlangsamung des funktionellen Rückgangs sowie einer Verbesserung der Überlebensdauer. Dexpramipexol hat von der FDA den Fast-Track-Status erhalten, der eine beschleunigte Prüfung ermöglicht, und wurde von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur als Orphan Drug für die Behandlung von ALS anerkannt.

Über ALS

Die amyotrophe Lateralsklerose, die auch als Lou-Gehrig-Syndrom oder Motorneuronerkrankung bezeichnet wird, ist eine generell und schnell tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, die mit einer fortschreitenden Muskelschwäche und Muskelschwund einhergeht. ALS tritt bei Erwachsenen in der Lebensmitte auf und stellt für Betreuungspersonen eine erhebliche Belastung dar. Die weltweite Häufigkeit von ALS liegt bei etwa zwei von 100.000 Menschen. Bisher wurde nur ein Wirkstoff für die Behandlung von ALS zugelassen, der die Überlebensdauer in der Regel um zwei bis drei Monate verlängert. Die Lebenserwartung beträgt im Allgemeinen drei bis fünf Jahre ab dem Auftreten der ersten Symptome.

Über Biogen Idec

Biogen Idec setzt richtungsweisende Forschung zur Entdeckung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von biologischen Wirkstoffen ein, die neue Behandlungsoptionen für schwere Krankheiten schaffen, insbesondere im Bereich der neurologischen Erkrankungen. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist das weltweit älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen. Patienten aus allen Regionen der Welt werden mit den führenden Multiple-Sklerose-Therapeutika des Unternehmens behandelt, das einen Jahresumsatz von mehr als 4 Mrd. US-Dollar erzielt. Produktinformationen, Pressemitteilungen und weitergehende Informationen über das Unternehmen finden Sie im Internet auf www.biogenidec.com.

Über Knopp Biosciences LLC

Knopp Biosciences LLC mit Sitz in Pittsburgh, US-Bundesstaat Pennsylvania, ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf der Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsoptionen für Gebiete mit ungedecktem medizinischen Bedarf durch Innovation, Kompetenz und Kooperationen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist KNS-760704 (Dexpramipexol), ein oral bioverfügbares Kleinmolekül zur Behandlung von ALS, das im Rahmen einer Lizenzvereinbarung mit Biogen Idec entwickelt wird. Die aktuellen Forschungsaktivitäten von Knopp richten sich auf die pharmakologische Mediation von krankheitsrelevanten Targets der Mitochondrien und Ionenkanäle. Die Finanzierung von Knopp wird geleitet von der Saturn Capital Inc. Boston als Vermittler sowie Saturn Partners II als wichtigster Geldgeber. Zu den Kapitalgebern gehören auch Mitbegründer LaunchCyte LLC, Innovation Works und Kramer Capital Partners.

Safe-Harbor-Erklärung über zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, darunter Aussagen über die Entwicklung von Dexpramipexol für die Behandlung von ALS. Diese zukunftsgerichteten Aussagen können anhand von Wörtern wie "vermuten", "glauben", "schätzen", "erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "möglicherweise", "planen" und "werden" sowie ähnlichen Wörtern und Formulierungen erkannt werden. Zukunftsgerichtete Aussagen sollten nicht als verlässliche Informationen bewertet werden.

Solche Aussagen sind mit Risiken und Unwägbarkeiten behaftet, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den zum Ausdruck gebrachten Erwartungen abweichen, darunter auch unsere Abhängigkeit von unseren drei Hauptprodukten AVONEX®, RITUXAN® und TYSABRI, die Bedeutung des Umsatzwachstums von TYSABRI, die Wettbewerbssituation, die Unwägbarkeit des Erfolgs bei der Vermarktung anderer Produkte, das Auftreten nachteiliger Sicherheitsvorfälle im Zusammenhang mit unseren Produkten, Änderungen der Bedingungen der Kostenübernahme für unsere Produkte, Markt- und Wirtschaftsbedingungen, unsere Abhängigkeit von Kooperationen, über die wir ggf. nicht zu jeder Zeit die vollständige Kontrolle haben, das Unvermögen zur Umsetzung unserer Wachstumsinitiativen, das Unvermögen zur Einhaltung behördlicher Vorschriften und mögliche negative Folgen von Änderungen derartiger Vorschriften, Gebühren und andere Kosten in Verbindung mit unseren Anlagen, Schwankungen unseres effektiven Steuersatzes, unsere Fähigkeit, qualifiziertes Personal einzustellen und an uns zu binden, die Risiken in Verbindung mit internationalen Geschäften, unsere Fähigkeit, unser geistiges Eigentum zu schützen und die hierdurch entstehenden Kosten, Produkthaftungsansprüche, Schwankungen unserer Betriebsergebnisse, die Markt-, Zins- und Kreditrisiken im Zusammenhang mit unserem Portfolio gängiger Wertpapiere, die Verschuldung des Unternehmens, Umweltrisiken, Aspekte unserer Unternehmensführung und unserer Kooperationen sowie die sonstigen Risiken und Unwägbarkeiten, die im Abschnitt "Risk Factors" (Risikofaktoren) in unserem aktuellen Quartals- und Jahresbericht und in anderen Berichten beschrieben werden, die wir bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht haben.

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