The Lancet publiziert Santheras positive Phase-III-Studie (DELOS) in Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / The Lancet publiziert Santheras positive Phase-III-Studie (DELOS) in Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie . Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

Erste erfolgreiche Phase-III-Studie bei DMD belegt Wirksamkeit von Raxone^®/Catena^® beim Erhalt der Atmungsfunktion

Liestal, Schweiz, 21. April 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gab heute die Veröffentlichung der detaillierten Resultate der doppelblinden Plazebo-kontrollierten Phase-III-Studie (DELOS), welche die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Raxone®/Catena® (INN: idebenone) bei DMD-Patienten belegt, in The Lancet bekannt (Lancet 2015; 385: 1748-57. Online Publikation http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(15)60025-3).

Die Ergebnisse der DELOS Studie zeigten, dass Raxone/Catena den jährlichen Verlust der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as percent predicted, PEF%p) gegenüber der Plazebo-Gruppe um 66% signifikant verringerte. Weitere respiratorische Endpunkte, wie die Vitalkapazität (Forced Vital Capacity, FVC) und das forcierte Ausatmungsvolumen (Forced Expiratory Volume, FEV1), bestätigten diese Resultate und zeigten konstant bessere Behandlungserfolge mit Raxone/Catena beim Erhalt der Atmungsfunktion im Vergleich zu Plazebo. Wissenschaftler schliessen aus den Daten, dass Raxone/Catena eine neue Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit DMD darstellt.  

«Die Veröffentlichung der DELOS Studie in The Lancet, einer der weltweit renommiertesten medizinischen Fachzeitschriften, ist eine ausserordentliche Würdigung dieser ersten erfolgreichen Phase-III-Studie in DMD», sagte Gunnar M. Buyse, MD, PhD, Professor of Child Neurology an den University Hospitals Leuven (Belgien), Principal Investigator der DELOS Studie und Erstautor der Publikation. «Es ist auch eine Anerkennung der harten Arbeit vieler involvierter Wissenschaftler, sowie der beteiligten Patienten und deren Familien, die während rund 10 Jahren an unserer innovativen Forschungsarbeit mitgewirkt haben, um Idebenone vom Labor zum Patienten zu entwickeln. Statistisch signifikante und klinisch relevante Ergebnisse für primäre und sekundäre Endpunkte belegten übereinstimmend, dass Raxone/Catena den Verlust der Atmungsfunktion minderte und sicher und gut verträglich war. Ich bin begeistert von den Studienresultaten, welche Raxone/Catena als geeignete Behandlungsoption dieser lebensbedrohlichen Komplikation bei DMD profilieren.»

«Da Morbidität und Mortalität bei DMD mit einer fortschreitenden restriktiven Lungenerkrankung und dem irreversiblen Verlust der Atmungsfunktion eng verknüpft sind, stellen diese Resultate einen wichtigen Therapieerfolg dar und sind von grosser klinischer Bedeutung für Patienten mit DMD», ergänzte Craig McDonald, MD, Professor und Vorsitzender des Department of Physical Medicine & Rehabilitation an der UC Davis (USA), Prüfarzt der DELOS Studie und Mitverfasser der Lancet Publikation.

«Das Ausmass, in dem der Verlust der Atmungsfunktion in der DELOS Studie verringert wurde, ist von ausserordentlich wichtiger Bedeutung für DMD-Patienten», erläuterte Nicholas Coppard, PhD und SVP Development der Santhera. «Dieser medizinische Nutzen und das gut etablierte Verträglichkeitsprofil stimmen uns sehr zuversichtlich im Hinblick auf die Erfolgsaussichten von Raxone/Catena als Behandlungsmöglichkeit für DMD Patienten, wofür wir derzeit die Zulassungsanträge für die USA und Europa vorbereiten.»

Über die DELOS Studie
DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III-Studie mit 64 europäischen und US-amerikanischen Duchenne-Patienten, welche nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von 10-18 Jahren erhielten während 52 Wochen Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as percent predicted, PEF%p) vom Ausgangswert bis Woche 52. Nach 52 Wochen zeigte die Plazebo-Gruppe eine signifikante Reduktion der PEF%p (-9.01%p; 95% CI: -13.2, -4.8; p<0.001) gegenüber einer nicht-signifikanten Abnahme (-3.05%p; 95% CI: -7.1, 0.97; p=0.134) in der aktiven Behandlungsgruppe, was einem statistisch signifikanten Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen von 5.96%p (95% CI: 0.16, 11.8; p=0.044) entspricht und einem um 66% geringeren Verlust der PEF%p gleichkommt. Eine statistisch signifikante Wirksamkeit konnte auch nach Woche 26 (p=0.007), Woche 39 (p=0.034) und über alle gemessenen Zeitpunkte (p=0.018) nachgewiesen werden. Die Resultate für den primären Endpunkt waren über mehrere Sensitivitätsanalysen hinweg robust und wurden durch positive Ergebnisse bei weiteren respiratorischen Endpunkten untermauert.

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide wirken allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben. 

Über Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie
Raxone/Catena (idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung von PEF%p, einem Marker für die Kraft der Atemmuskulatur, bei idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelten Patienten hin.

Idebenone hat Orphan-Drug-Status in Europa und den USA sowie Fast-Track-Status von der US FDA. Der Patentschutz zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie erstreckt sich bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den USA.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone^®/Catena^® zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne-Muskel-dystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (ppMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone^® und Catena^® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

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