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02.11.2012 21:36:43
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DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp.
DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp. gibt die wichtigsten Finanzkennzahlen und Programm-Aktualisierungen fur das Geschaftsjahr 2012 bekannt
- Auf der Grundlage der aktuellen finanziellen Prognosen glaubt das Unternehmen, dass dieser Kassenbestand ausreichend Kapital fur das Unternehmen bereithalt, um die Geschaftstatigkeit bis in das dritte Quartal des Kalenderjahres 2013 zu finanzieren.
Aktuelle Cystinose-Informationen
- Craig B. Langman, M.D., Leiter der Abteilung fur Nierenerkrankungen, und Isaac A. Abt, M.D., Professor fur Nierenerkrankungen sowie fur Padiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine, werden am Samstag, den 3. November auf der Kidney Week 2012 einen Vortrag mit dem Titel 'Extended Treatment with RP103 (PROCYSBI(TM)) in Patients with Nephropathic Cystinosis' (Verlangerte Behandlung mit RP103 (PROCYSBI(TM)) von Patienten mit nephropathischer Cystinose) halten. Die Kidney Week findet vom 30. Oktober bis 4. November 2012 in San Diego, Kalifornien statt. Dieser Vortrag wird neue Daten zu Cystinose-Patienten liefern, die bis zu 24 Monate mit PROCYSBI behandelt wurden.
- In Erwartung einer moglichen Markteinfuhrung hat Raptor in den USA neue Mitarbeiter fur Vertriebs- und Marketing-Teams im Bereich Medical Affairs eingestellt.
- In Europa hat das Unternehmen Landermanager fur wichtige Markte eingestellt und die Geschaftsbereiche Medical Affairs und andere kommerzielle Funktionen neu besetzt. Um die Plane fur eine allmahliche Markteinfuhrung in der Europaischen Union einzuhalten, schafft Raptor die notwendigen rechtlichen Grundlagen und betrieblichen Strukturen.
- Vor Kurzem brachte Raptor RaptorCares(TM) auf den Markt (www.raptorcares.com). Dabei handelt es sich um ein zielgerichtetes Weiterbildungs-, Zugangs- und Unterstutzungsprogramm fur die Cystinose-Gemeinschaft. RaptorCares bietet Zugang zu Weiterbildungs- und Support-Materialien, die in Zusammenarbeit mit der Cystinose-Gemeinschaft entwickelt wurden.
- In den USA ist Raptor eine Partnerschaft mit Accredo Health Group, Inc., einem Unternehmen von Express Scripts, eingegangen. Accredo Health Group, Inc. ist ein Anbieter und Distributor von Spezialmedikamenten. Wenn PROCYSBI die Marktzulassung erhalt, wird dieser Anbieter von Spezialmedikamenten fur den Umstieg auf PROCYSBI Unterstutzung und Beratung durch dedizierte Berater fur jeden einzelnen Patienten (oder Pflegenden) bieten.
- Die endgultigen Prozessvalidierungs-Chargen von PROCYSBI, die fur eine Zulassung erforderlich sind, wurden auf den Weg gebracht, und das Unternehmen steigert die Produktionsmengen fur eine potenzielle Markteinfuhrung bei Zulassung des Medikaments.
Huntington-Krankheit ('HD')
Raptor gab im Juni 2012 den Abschluss der Aufnahme von Patienten in die Phase-2/3-Studie bekannt, bei der 96 HD-Patienten Cysteamin mit verzogerter Wirkstofffreisetzung (RP103) verabreicht wurde. Die klinische Phase-2/3-Studie wird im Rahmen einer zuvor angekundigten Kooperationsvereinbarung mit dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers ('CHU d'Angers') in Angers, Frankreich, durchgefuhrt.
Die klinische Phase-2/3-Studie umfasst 96 Patienten in einer 18-monatigen, placebo-kontrollierten Studie, gefolgt von einer offenen Fortsetzungsstudie, in der alle Placebo-Patienten auf RP103 umgestellt und alle anderen Patienten RP103 fur weitere bis zu 18 Monate einnehmen. Der primare Endpunkt der klinischen Studie basiert auf dem Unified Huntington's Disease Rating Scale ('UHDRS'). Im Rahmen der Kooperationsvereinbarung mit CHU d'Angers stellt Raptor RP103 und Placebo-Kapseln fur die klinische Studie und die offene Fortsetzungsstudie im Austausch gegen die kommerziellen Rechte an den Ergebnissen der klinischen Studie zur Verfugung. Die klinischen Kosten der Studie sind durch einen staatlichen Zuschuss der franzosischen Regierung (PHRC 2004-03bis CYST-HD) gedeckt.
Diese klinische Phase-2/3-Studie wurde auf der Basis ermutigender praklinischer Ergebnisse von Wissenschaftlern des Institut Curie, CNRS und INSERM in Betracht gezogen. Die Ergebnisse lassen darauf schliessen, dass Cysteamin in praklinischen HD-Modellen das Absterben von Neuronen verhindert und die Menge des Gehirnwachstumsfaktors 'BDNF' (brain-derived neurotrophic factor) erhoht. Die Behandlung reduzierter BDNF-Mengen im Gehirn wird weithin als wichtiger Faktor fur die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlungen von HD angesehen.
Raptor halt in Verbindung mit der potenziellen Behandlung von HD exklusive weltweite Lizenzen am geistigen Eigentum des Weizmann Institute of Science in Israel sowie der Niigata Universitat in Japan. 2008 erhielt Raptor von der FDA die Zulassung, Cysteamin-Formulierungen einschliesslich RP103 zur potenziellen Behandlung von HD als Arzneimittel fur seltene Leiden auszuweisen.
Nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH')
Im Juni 2012 gab Raptor den Beginn seiner Phase-2b-Studie zur Untersuchung von RP103 zur potenziellen Behandlung von NASH bekannt. Die Studie uber die potenzielle Behandlung der nichtalkoholischen Fettleberhepatitis bei Kindern, auch als CyNCh-Studie bezeichnet, wird im Rahmen einer Vereinbarung zur Forschungs- und Entwicklungszusammenarbeit mit dem National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases ('NIDDK') durchgefuhrt. Es wird erwartet, dass insgesamt 160 Kinder an zehn US-Zentren im vom NIDDK finanzierten NASH Clinical Research Network teilnehmen werden. Das NIDDK und Raptor teilen sich die Kosten fur die Durchfuhrung der klinischen CyNCh-Studie. Raptor behalt die exklusiven Rechte zur Entwicklung und Vermarktung der Daten aus der klinischen Studie bei. Der Abschluss der Patientenrekrutierung wird fur das erste Quartal des Kalenderjahres 2013 erwartet. Die Veroffentlichung des Datenberichts aus der klinischen Studie ist fur die erste Halfte des Kalenderjahres 2014 geplant. Die klinische CyNCh-Studie folgt zuvor berichteten positiven Ergebnissen einer offenen klinischen Phase-2a-Studie, die an der University of California in San Diego ('UCSD') durchgefuhrt wurde.
Das primare Ziel dieser randomisierten, multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2b-CyNCh-Studie besteht darin, zu untersuchen, ob 52 Wochen der Behandlung mit RP103 bei Kindern zu einer Umkehrung des von der NASH verursachten Schadens fuhren, der anhand des NAFLD Activity Score ('NAS'), einer histologischen Bewertungsskala fur die Aktivitat der Erkrankung, gemessen wird. Die sekundaren Endpunkte umfassen Blutmarker fur den Leberzustand wie die Alanin-Transaminase ('ALT') und die Aspartat-Transaminase ('AST') sowie die Sicherheit und Vertraglichkeit.
Uber Cystinose, RP103 und PROCYSBI(TM)
Cystinose ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankung, die eine systemisch toxische Akkumulation von Cystin verursacht. Die toxische Cystin-Akkumulation bewirkt fortschreitende und irreversible Gewebeschaden und multiples Organversagen wie Niereninsuffizienz, Erblindung, ZNS-Schaden, Ateminsuffizienz, Muskelschwund und vorzeitiger Tod. Cystinose wird in der Regel in den ersten Lebensjahren diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. Unbehandelt verlauft die Krankheit zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts hin todlich. Eine Nierentransplantation und die Reduzierung von Cystin sind die primaren Behandlungsstrategien bei Cystinose.
RP103 ist ein orales Arzneimittel mit verzogerter und verlangerter Wirkstofffreisetzung, das magensaftresistente, spheronisierte Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen enthalt. PROCYSBI ist der Markenname von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose. RP103 befindet sich in der klinischen Entwicklung zur potenziellen Behandlung von HD und NASH. Bei Cystinose-Patienten kann PROCYSBI die Zytotoxizitat durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern. PROCYSBI, das auch die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, wurde speziell fur die Freisetzung von Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen im Zwolffingerdarm entwickelt, wo es optimal aufgenommen wird. Gleichzeitig ist eine Verabreichung alle zwolf Stunden moglich.
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu erforschen, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, die das Leben von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten verbessern. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis, Huntington-Krankheit und Aldehyddehydrogenase-Mangel.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass der Kassenbestand von Raptor ausreichend Kapital fur das Unternehmen bereithalt, um die Geschaftstatigkeit bis in das dritte Quartal des Kalenderjahres 2013 zu finanzieren, dass die FDA und die EMA eine Entscheidung hinsichtlich der Marktzulassung von PROCYSBI zur potenziellen Behandlung von Cystinose am 30. Januar 2013 bzw. in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2013 treffen werden, dass die von Raptor durchgefuhrte klinische Phase-2/3-Studie zur Huntington-Krankheit die Ergebnisse der praklinischen Studie bestatigen wird, dass in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2014 klinische Daten der klinischen Phase-2/3-Studie zur Huntington-Krankheit vorliegen werden, dass die Patientenrekrutierung der klinischen Phase-2b-Studie zu NASH bis zum ersten Quartal des Kalenderjahres 2013 vollstandig abgeschlossen sein und der Bericht mit den klinischen Daten in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2014 veroffentlicht werden wird, dass die von Raptor durchgefuhrte klinische Phase-2b-Studie zu NASH die Ergebnisse der klinischen Phase-2a-Studie bestatigen wird und dass Raptor in der Lage sein wird, PROCYSBI oder RP103 oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den Lesern, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011 bei der SEC eingereichte Erganzung von Raptor sowie der am 10. Juli 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.
KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren) Lauren Glaser (646) 378-2972 lglaser@troutgroup.com EVC Group (Medien) Janine McCargo (646) 688-0425 jmccargo@evcgroup.com News Source: Nasdaq OMX
02.11.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.
Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de
--------------------------------------------------------------------------- Sprache: Deutsch Unternehmen: Raptor Pharmaceutical Corp. United States Telefon: Fax: E-Mail: Internet: ISIN: US75382F1066 WKN: Ende der Mitteilung DGAP News-Service ---------------------------------------------------------------------------
Raptor Pharmaceutical Corp.
02.11.2012 21:36
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NOVATO, Kalifornien, USA, 2012-11-02 21:36 CET (GLOBE NEWSWIRE) --
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder 'das Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) hat
heute die wichtigsten Finanzkennzahlen des zum 31. August 2012 endenden
Geschaftsjahres 2012 sowie Aktualisierungen an seinen klinischen Programmen
einschliesslich der laufenden Fortsetzungsstudie von PROCYSBI(TM)
(Cysteaminbitartrat) Kapseln mit verzogerter Wirkstofffreisetzung zur
potenziellen Behandlung von Patienten mit nephropathischer Cystinose
('Cystinose') bekannt gegeben.
Wichtige Finanzkennzahlen
- Zum 19. Oktober 2012 verfugte Raptor uber ca. 41 Millionen US-Dollar an
Barmitteln, geldnahen Mitteln und kurzfristigen Anlagen. Diese Summe beinhaltet
ca. 13,4 Millionen US-Dollar an Nettoerlosen, die das Unternehmen im Rahmen
seines At-The-Market Sales Issuance Agreement ('ATM') eingenommen hat.
- Auf der Grundlage der aktuellen finanziellen Prognosen glaubt das Unternehmen, dass dieser Kassenbestand ausreichend Kapital fur das Unternehmen bereithalt, um die Geschaftstatigkeit bis in das dritte Quartal des Kalenderjahres 2013 zu finanzieren.
Aktuelle Cystinose-Informationen
- Craig B. Langman, M.D., Leiter der Abteilung fur Nierenerkrankungen, und Isaac A. Abt, M.D., Professor fur Nierenerkrankungen sowie fur Padiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine, werden am Samstag, den 3. November auf der Kidney Week 2012 einen Vortrag mit dem Titel 'Extended Treatment with RP103 (PROCYSBI(TM)) in Patients with Nephropathic Cystinosis' (Verlangerte Behandlung mit RP103 (PROCYSBI(TM)) von Patienten mit nephropathischer Cystinose) halten. Die Kidney Week findet vom 30. Oktober bis 4. November 2012 in San Diego, Kalifornien statt. Dieser Vortrag wird neue Daten zu Cystinose-Patienten liefern, die bis zu 24 Monate mit PROCYSBI behandelt wurden.
- In Erwartung einer moglichen Markteinfuhrung hat Raptor in den USA neue Mitarbeiter fur Vertriebs- und Marketing-Teams im Bereich Medical Affairs eingestellt.
- In Europa hat das Unternehmen Landermanager fur wichtige Markte eingestellt und die Geschaftsbereiche Medical Affairs und andere kommerzielle Funktionen neu besetzt. Um die Plane fur eine allmahliche Markteinfuhrung in der Europaischen Union einzuhalten, schafft Raptor die notwendigen rechtlichen Grundlagen und betrieblichen Strukturen.
- Vor Kurzem brachte Raptor RaptorCares(TM) auf den Markt (www.raptorcares.com). Dabei handelt es sich um ein zielgerichtetes Weiterbildungs-, Zugangs- und Unterstutzungsprogramm fur die Cystinose-Gemeinschaft. RaptorCares bietet Zugang zu Weiterbildungs- und Support-Materialien, die in Zusammenarbeit mit der Cystinose-Gemeinschaft entwickelt wurden.
- In den USA ist Raptor eine Partnerschaft mit Accredo Health Group, Inc., einem Unternehmen von Express Scripts, eingegangen. Accredo Health Group, Inc. ist ein Anbieter und Distributor von Spezialmedikamenten. Wenn PROCYSBI die Marktzulassung erhalt, wird dieser Anbieter von Spezialmedikamenten fur den Umstieg auf PROCYSBI Unterstutzung und Beratung durch dedizierte Berater fur jeden einzelnen Patienten (oder Pflegenden) bieten.
- Die endgultigen Prozessvalidierungs-Chargen von PROCYSBI, die fur eine Zulassung erforderlich sind, wurden auf den Weg gebracht, und das Unternehmen steigert die Produktionsmengen fur eine potenzielle Markteinfuhrung bei Zulassung des Medikaments.
Huntington-Krankheit ('HD')
Raptor gab im Juni 2012 den Abschluss der Aufnahme von Patienten in die Phase-2/3-Studie bekannt, bei der 96 HD-Patienten Cysteamin mit verzogerter Wirkstofffreisetzung (RP103) verabreicht wurde. Die klinische Phase-2/3-Studie wird im Rahmen einer zuvor angekundigten Kooperationsvereinbarung mit dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers ('CHU d'Angers') in Angers, Frankreich, durchgefuhrt.
Die klinische Phase-2/3-Studie umfasst 96 Patienten in einer 18-monatigen, placebo-kontrollierten Studie, gefolgt von einer offenen Fortsetzungsstudie, in der alle Placebo-Patienten auf RP103 umgestellt und alle anderen Patienten RP103 fur weitere bis zu 18 Monate einnehmen. Der primare Endpunkt der klinischen Studie basiert auf dem Unified Huntington's Disease Rating Scale ('UHDRS'). Im Rahmen der Kooperationsvereinbarung mit CHU d'Angers stellt Raptor RP103 und Placebo-Kapseln fur die klinische Studie und die offene Fortsetzungsstudie im Austausch gegen die kommerziellen Rechte an den Ergebnissen der klinischen Studie zur Verfugung. Die klinischen Kosten der Studie sind durch einen staatlichen Zuschuss der franzosischen Regierung (PHRC 2004-03bis CYST-HD) gedeckt.
Diese klinische Phase-2/3-Studie wurde auf der Basis ermutigender praklinischer Ergebnisse von Wissenschaftlern des Institut Curie, CNRS und INSERM in Betracht gezogen. Die Ergebnisse lassen darauf schliessen, dass Cysteamin in praklinischen HD-Modellen das Absterben von Neuronen verhindert und die Menge des Gehirnwachstumsfaktors 'BDNF' (brain-derived neurotrophic factor) erhoht. Die Behandlung reduzierter BDNF-Mengen im Gehirn wird weithin als wichtiger Faktor fur die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlungen von HD angesehen.
Raptor halt in Verbindung mit der potenziellen Behandlung von HD exklusive weltweite Lizenzen am geistigen Eigentum des Weizmann Institute of Science in Israel sowie der Niigata Universitat in Japan. 2008 erhielt Raptor von der FDA die Zulassung, Cysteamin-Formulierungen einschliesslich RP103 zur potenziellen Behandlung von HD als Arzneimittel fur seltene Leiden auszuweisen.
Nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH')
Im Juni 2012 gab Raptor den Beginn seiner Phase-2b-Studie zur Untersuchung von RP103 zur potenziellen Behandlung von NASH bekannt. Die Studie uber die potenzielle Behandlung der nichtalkoholischen Fettleberhepatitis bei Kindern, auch als CyNCh-Studie bezeichnet, wird im Rahmen einer Vereinbarung zur Forschungs- und Entwicklungszusammenarbeit mit dem National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases ('NIDDK') durchgefuhrt. Es wird erwartet, dass insgesamt 160 Kinder an zehn US-Zentren im vom NIDDK finanzierten NASH Clinical Research Network teilnehmen werden. Das NIDDK und Raptor teilen sich die Kosten fur die Durchfuhrung der klinischen CyNCh-Studie. Raptor behalt die exklusiven Rechte zur Entwicklung und Vermarktung der Daten aus der klinischen Studie bei. Der Abschluss der Patientenrekrutierung wird fur das erste Quartal des Kalenderjahres 2013 erwartet. Die Veroffentlichung des Datenberichts aus der klinischen Studie ist fur die erste Halfte des Kalenderjahres 2014 geplant. Die klinische CyNCh-Studie folgt zuvor berichteten positiven Ergebnissen einer offenen klinischen Phase-2a-Studie, die an der University of California in San Diego ('UCSD') durchgefuhrt wurde.
Das primare Ziel dieser randomisierten, multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2b-CyNCh-Studie besteht darin, zu untersuchen, ob 52 Wochen der Behandlung mit RP103 bei Kindern zu einer Umkehrung des von der NASH verursachten Schadens fuhren, der anhand des NAFLD Activity Score ('NAS'), einer histologischen Bewertungsskala fur die Aktivitat der Erkrankung, gemessen wird. Die sekundaren Endpunkte umfassen Blutmarker fur den Leberzustand wie die Alanin-Transaminase ('ALT') und die Aspartat-Transaminase ('AST') sowie die Sicherheit und Vertraglichkeit.
Uber Cystinose, RP103 und PROCYSBI(TM)
Cystinose ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankung, die eine systemisch toxische Akkumulation von Cystin verursacht. Die toxische Cystin-Akkumulation bewirkt fortschreitende und irreversible Gewebeschaden und multiples Organversagen wie Niereninsuffizienz, Erblindung, ZNS-Schaden, Ateminsuffizienz, Muskelschwund und vorzeitiger Tod. Cystinose wird in der Regel in den ersten Lebensjahren diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. Unbehandelt verlauft die Krankheit zum Ende des ersten Lebensjahrzehnts hin todlich. Eine Nierentransplantation und die Reduzierung von Cystin sind die primaren Behandlungsstrategien bei Cystinose.
RP103 ist ein orales Arzneimittel mit verzogerter und verlangerter Wirkstofffreisetzung, das magensaftresistente, spheronisierte Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen enthalt. PROCYSBI ist der Markenname von RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose. RP103 befindet sich in der klinischen Entwicklung zur potenziellen Behandlung von HD und NASH. Bei Cystinose-Patienten kann PROCYSBI die Zytotoxizitat durch das kontinuierliche Entfernen von Cystin aus dem Lysosom verringern. PROCYSBI, das auch die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, wurde speziell fur die Freisetzung von Cysteaminbitartrat-Mikrokugelchen im Zwolffingerdarm entwickelt, wo es optimal aufgenommen wird. Gleichzeitig ist eine Verabreichung alle zwolf Stunden moglich.
Uber Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu erforschen, zu entwickeln und auf den Markt zu bringen, die das Leben von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten verbessern. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis, Huntington-Krankheit und Aldehyddehydrogenase-Mangel.
Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.
Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.
ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass der Kassenbestand von Raptor ausreichend Kapital fur das Unternehmen bereithalt, um die Geschaftstatigkeit bis in das dritte Quartal des Kalenderjahres 2013 zu finanzieren, dass die FDA und die EMA eine Entscheidung hinsichtlich der Marktzulassung von PROCYSBI zur potenziellen Behandlung von Cystinose am 30. Januar 2013 bzw. in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2013 treffen werden, dass die von Raptor durchgefuhrte klinische Phase-2/3-Studie zur Huntington-Krankheit die Ergebnisse der praklinischen Studie bestatigen wird, dass in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2014 klinische Daten der klinischen Phase-2/3-Studie zur Huntington-Krankheit vorliegen werden, dass die Patientenrekrutierung der klinischen Phase-2b-Studie zu NASH bis zum ersten Quartal des Kalenderjahres 2013 vollstandig abgeschlossen sein und der Bericht mit den klinischen Daten in der ersten Halfte des Kalenderjahres 2014 veroffentlicht werden wird, dass die von Raptor durchgefuhrte klinische Phase-2b-Studie zu NASH die Ergebnisse der klinischen Phase-2a-Studie bestatigen wird und dass Raptor in der Lage sein wird, PROCYSBI oder RP103 oder einen seiner anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor empfiehlt den Lesern, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: der am 11. November 2011 auf Formular 10-K bei der SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011 bei der SEC eingereichte Erganzung von Raptor sowie der am 10. Juli 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.
KONTAKT: Trout Group (Ansprechpartner fur Investoren) Lauren Glaser (646) 378-2972 lglaser@troutgroup.com EVC Group (Medien) Janine McCargo (646) 688-0425 jmccargo@evcgroup.com News Source: Nasdaq OMX
02.11.2012 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch die DGAP - ein Unternehmen der EquityStory AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.
Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. DGAP-Medienarchive unter www.dgap-medientreff.de und www.dgap.de
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