Swissmedic prüft Santheras Zulassungsantrag für Raxone® zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Swissmedic prüft Santheras Zulassungsantrag für Raxone® zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie . Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 8. November 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Schweizerische Heilmittelinstitut (Swissmedic) Santheras Antrag auf Marktzulassung für Raxone^® (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glucocorticoid-Begleittherapie zur Überprüfung akzeptiert hat. Raxone wurde in der Schweiz bereits 2012 der Orphan-Drug-Status für DMD zuerkannt.

Santhera reichte den Antrag auf Marktzulassung für Raxone bei der Swissmedic im Oktober 2016 ein. Swissmedic hat nun die Vollständigkeit des Zulassungsantrags bestätigt und ihn zur Überprüfung angenommen. Die Prüfphase dauert üblicherweise 12-18 Monate. Der Antrag auf Marktzulassung für Raxone wird derzeit bereits durch den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) geprüft.

"Die Einreichung unseres Zulassungsdossiers steht für unser Bestreben, Raxone Patienten und Ärzten auch ausserhalb der Europäischen Union zugänglich zu machen", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Wir erwarten jetzt die Überprüfung unseres Antrags durch Swissmedic und erhoffen die Zulassung von Raxone für DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion auch in der Schweiz."

Die beantragte Indikation für Raxone umfasst DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion, welche aktuell keine Glucocorticoide einnehmen. Dies schliesst Patienten mit ein, die früher mit Glucocorticoiden behandelt wurden oder bei denen diese unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert sind.

Für den Schweizer Zulassungsantrag hat Santhera Daten aus dem Phase-II-Programm (DELPHI) und der erfolgreichen Phase-III-Studie (DELOS) eingereicht, deren Resultate durch eine weitere Vergleichsstudie zum natürlichen Krankheitsverlauf erhärtet wurden. Die Ergebnisse aller Studien zeigen, dass Raxone die Abnahme der Atmungsfunktion im Vergleich zu unbehandelten Patienten in einem für DMD-Patienten klinisch bedeutenden Ausmass verlangsamt. Raxone (900 mg/Tag) war sicher und gut verträglich und zeigte ein mit Plazebo vergleichbares Nebenwirkungsprofil.

Parallel zu den in Europa laufenden Zulassungsanträgen bereitet sich Santhera auf weitere Diskussionen mit der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) vor, um den regulatorischen Weg für eine Zulassung in den USA zu erörtern.

Über Raxone^® (Idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität.

Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64 Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie, welche entweder Raxone (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion verzögern und das Auftreten bronchopulmonaler Komplikationen verringern kann. Die statistisch signifikanten und klinisch relevanten Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden veröffentlicht von Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473-480 und Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2016: http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone, ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation für Raxone, hat Santhera in der Europäischen Union einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone^® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

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