Santhera erhält FDA-Förderbeitrag zur Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie mit Omigapil bei kongenitaler Muskeldystrophie

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera erhält FDA-Förderbeitrag zur Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie mit Omigapil bei kongenitaler Muskeldystrophie . Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 30. August 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Office of Orphan Products Development (OOPD, Abteilung für die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten) der US Food and Drug Administration (FDA) Santhera einen Förderzuschuss von USD 246'000 zur Unterstützung der laufenden Phase-I-Studie mit Omigapil (CALLISTO) zuerkannt hat. Die CALLISTO Studie dient der Entwicklung einer Therapie für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) und wird in Zusammenarbeit mit dem US National Institutes of Health (NIH) durchgeführt. Mit ihren Forschungsgeldern unterstützt die FDA im Rahmen des Orphan Products Grants Program die klinische Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten, für die keine Behandlung existiert.

"Wir sind sehr erfreut über diesen renommierten und hoch kompetitiven Förderbeitrag der FDA zur Unterstützung unserer Phase-I-Studie bei CMD", erläuterte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Mit dieser Auszeichnung bekräftigt die FDA den Bedarf nach einer Behandlung für CMD und unterstreicht den Beitrag, den die CALLISTO Studie zur Entwicklung einer wirksamen Therapie leistet. Nach Raxone ist der Wirkstoff Omigapil unser zweites Entwicklungsprodukt und verdeutlicht unser Engagement bei der Entwicklung wirksamer Medikamente zur Behandlung mitochondrialer und neuromuskulärer Krankheiten."

"Als die führende Interessensvertretung für Patienten mit CMD sind wir sehr erfreut, dass die FDA die Notwendigkeit anerkennt, die medizinische Forschung für diese seltene Krankheit voranzutreiben. Da derzeit keine wirksame Therapie zur Verfügung steht, bietet die CALLISTO Studie Hoffnung für Patienten mit dieser verheerenden Krankheit", ergänzte Patrick May, Präsident der Patientenorganisation CureCMD.

Fördergelder aus dem Orphan Products Grant Programm sind für klinische Studien vorgesehen, welche die Sicherheit und/oder Wirksamkeit von medizinischen Produkten untersuchen und deren Marktzulassung bedeutend vorantreiben. Santhera führt derzeit CALLISTO in Zusammenarbeit mit den US National Institutes of Health (NIH) und unter der Leitung von Prof. Carsten Bönnemann und Dr. Reghan Foley am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) in Bethesda, Maryland, durch. CALLISTO evaluiert die Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Omigapil bei gehfähigen und nicht mehr gehfähigen Patienten im Kindes- und Jugendalter, die von einem von zwei CMD-Subtypen (COL6-RD oder LAMA2-RD) betroffen sind. Der Abschluss der Studie wird im ersten Halbjahr 2017 erwartet. Bereits zuvor haben zwei öffentlich-private Partnerschaften CALLISTO unterstützt, darunter zwei Patientenorganisationen, die US-amerikanische CureCMD und die Schweizerischen Stiftung für die Erforschung von Muskelkrankheiten, sowie EndoStem im Rahmen des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms. Weitere Details zur Studie sind verfügbar unter www.clinicaltrials.gov (Identifier NCT01805024).

Im Mai 2016 erhielt Santhera den Fast-Track-Status der FDA für Omigapil zur Behandlung von CMD zuerkannt. Omigapil wurde zuvor als Arzneimittel für seltene Krankheiten (sog. Orphan Drug Designation) für CMD in der EU und den USA anerkannt. 

Über kongenitale Muskeldystrophie
Kongenitale Muskeldystrophie (CMD) ist eine heterogene und klinisch unterscheidbare Gruppe vererbter neuromuskulärer Krankheiten, darunter die Subtypen LAMA2-RD und Col6-RD, und manifestiert sich mit einem frühen Einsetzen verschiedener Symptome. Dazu gehören unter anderem Kraftlosigkeit, Kontrakturen, erhöhter Kreatinkinase-Spiegel, dystrophische Veränderungen des Muskelgewebes, Verlust der Geh- oder sogar Stehfähigkeit, respiratorische Insuffizienz, Störungen bei der Nahrungsaufnahme und der frühe Tod. Bei schweren Formen können Neugeborene oder Kleinkinder von einer lebensbedrohlichen progressiven Muskelschwäche ("floppy infant syndrome") betroffen sein. Bei dieser Krankheit sind zelluläre Signalkaskaden beeinträchtigt, die für die Transkription von pro-apoptotischen Genen verantwortliche Glyceraldehyd-3-Phosphat-Dehydrogenase (GAPDH) kontrollieren, was zum vermehrten Zelltod (Apoptose) und Fibrose führt. Derzeit ist keine pharmakologische Therapie verfügbar oder in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung. Die Behandlungsmöglichkeiten beschränken sich auf die Atmungsunterstützung und orthopädische Chirurgie für Skoliose sowie Nahrungsergänzung, um Mangelernährung zu vermeiden.

Über Omigapil
Omigapil ist ein Deprenylanalog mit anti-apoptotischer Wirkung. Santhera hat den ursprünglich von Novartis entwickelten Wirkstoff exklusiv zur weltweiten Entwicklung bei kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) lizensiert. Omigapil bindet und hemmt die Glyceraldehyd-3-Phosphat-Dehydrogenase (GAPDH), was vermutlich für die anti-apoptotische Wirkung verantwortlich ist. Dieser Wirkmechanismus bildet die Grundlage für die klinische Entwicklung von Omigapil bei CMD. Eine anti-apoptotische Wirkung wurde bereits in CMD-Tiermodellen nachgewiesen. Diese präklinischen Studien haben gezeigt, dass Omigapil den programmierten Zelltod (Apoptose) hemmt, Gewichtsverlust begrenzt und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig verbessern sich motorische Aktivitäten und die Lebenserwartung.

Über CureCMD
CureCMD verfolgt das Ziel, die Forschung und die Entwicklung von Behandlungen für die Heilung von kongenitaler Muskeldystrophie zu ermöglichen. Dieses Ziel soll durch eine globale Zusammen-arbeit mit engagierten Eltern-, Behörden- und Forschungsvertretern erreicht werden. Dabei geht es darum, vielversprechende Forschung und klinische Studien zu identifizieren und zu finanzieren. Ausschlaggebend ist der Beitrag, der eine Therapie zur Verbesserung des Lebens von Menschen, die von CMD betroffen sind, leistet. Für weitere Informationen, besuchen Sie bitte www.curecmd.org.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone® ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation für Raxone®, hat Santhera in der Europäischen Union einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone® in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskel-dystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

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Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer          Christoph Rentsch, Chief Financial Officer
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