Rhythm Pharmaceuticals schließt die Einreichung des Antrags für die Typ-II-Variation für IMCIVREE ® (Setmelanotid) für Bardet-Biedl- und Alström-Syndrome bei der Europäischen Arzneimittelagentur ab

BOSTON, Oct. 15, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich der Umgestaltung der Versorgung von Menschen mit seltenen genetischen Erkrankungen von Adipositas verschrieben hat, gab heute bekannt, dass es seine Typ-II-Variation-Anwendung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für IMCIVREE^® (Setmelanotid) zur Behandlung von Adipositas und zur Appetitkontrolle bei Erwachsenen und Kindern mit Bardet-Biedl- (BBS) und Alström-Syndrom eingereicht hat.

"Dies ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zu unserem Ziel, IMCIVREE weltweit Patienten mit BBS und letztendlich vielen anderen seltenen genetischen Adipositaserkrankungen zur Verfügung zu stellen", so David Meeker, M.D., Chairman, President und Chief Executive Officer von Rhythm. "IMCIVREE erzielte in unserer Phase-3-Studie bei BBS klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Ergebnisse und lieferte Nachweise für einen deutlichen und anhaltenden Gewichtsverlust bei Patienten mit Alström-Syndrom, die in unseren Phase-2- und Phase-3-Studien behandelt wurden. Auf der Grundlage dieser Daten sind wir der Ansicht, dass IMCIVREE das erste Medikament sein wird, das wirksam gegen schwere, früh einsetzende Adipositas und Hyperphagie wirkt, die typisch für diese Erkrankungen sind. Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit den Aufsichtsbehörden in der Europäischen Union, um IMCIVREE für diese zusätzlichen Bevölkerungsgruppen bereitzustellen."

"Die BBS-Gemeinschaft in der EU ist besonders gut etabliert, mit mehr als 1.500 diagnostizierten und betreuten Patienten in akademischen Zentren", so Yann Mazabraud, Executive Vice President, Head of International bei Rhythm. "Wichtig ist, dass viele dieser Patienten unter der schweren Adipositas und Hyperphagie leiden, auf die die Behandlung mit IMCIVREE ausgerichtet ist. Wir sind bestrebt, unsere gezielten Anstrengungen fortzusetzen, um das Verständnis von BBS und die möglichen Vorteile von IMCIVREE zu verbessern, und freuen uns bei einer Zulassung darauf, diese Behandlung schnell auf den Markt zu bringen und damit einen wichtigen Schritt zu vollziehen, um die Versorgung von Menschen mit seltenen genetischen Adipositaserkrankungen grundlegend zu verändern."

Der EMA-Antrag basiert auf Daten aus der klinischen Phase-3-Pivotalstudie zu Setmelanotid von Rhythm bei Patienten mit BBS- oder Alström-Syndrom. Wie bereits berichtet, erreichte die Studie ihren primären Endpunkt und alle wesentlichen sekundären Endpunkte mit statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Reduzierungen von Gewicht und Hunger nach 52 Wochen Therapie.  Alle Patienten, die den als Gewichtsverlust von mehr als 10 % definierten primären Endpunkt erreichten, hatten BBS, keiner ein Alström-Syndrom. Die Daten aus dieser Phase-3-Studie werden jedoch durch Ergebnisse aus der Phase-2-Studie gestützt, die darauf schließen lassen, dass die Behandlung mit Setmelanotid bei Menschen, die mit Alström-Syndrom leben, zu einem verminderten Gewicht und Hunger führen kann. Darüber hinaus zeigten Daten aus einem vordefinierten explorativen Endpunkt, dass bei Patienten mit BBS- und Alström-Syndrom, die jünger als 18 Jahre sind, die Behandlung mit Setmelanotid mit klinisch bedeutsamen Reduzierungen der BMI-Z-Scores verbunden war. Der BMI-Z-Score oder BMI-Standardabweichungs-Score stellt die Anzahl der Standardabweichungen vom medianen BMI nach Alter und Geschlecht des Kindes dar.

Über das Bardet-Biedl- und das Alström-Syndrom
Die BBS- und Alström-Syndrome sind äußerst seltene genetische Erkrankungen, die mehrere Organsysteme betreffen. Klinische Merkmale von BBS können kognitive Störungen, Polydaktylie, Nierenfunktionsstörungen, Hypogonadismus und Sehstörungen umfassen. Klinische Merkmale des Alström-Syndroms können progressive visuelle und akustische Beeinträchtigungen, Insulinresistenz und Typ-2-Diabetes, Hyperlipidämie, progressive Nierendysfunktion, Kardiomyopathie und Kleinwuchs im Erwachsenenalter umfassen. Unersättlicher Hunger, auch bekannt als Hyperphagie, und schwere Adipositas, die früh im Leben beginnt, ist bei Menschen mit BBS- oder Alström-Syndrom häufig. Laut Schätzungen von Rhythm sind etwa 1.500 bis 2.500 Menschen von BBS betroffen und etwa 500 Menschen in den USA vom Alström-Syndrom, wobei in Europa von einer ähnlichen Prävalenz ausgegangen wird. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die auf den MC4R-Pfad zur Reduzierung des Körpergewichts und des Hungergefühls beim BBS- oder Alström-Syndrom abzielen.

Über Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich dem Ziel verschrieben hat, das Behandlungsparadigma für Menschen mit seltenen genetisch bedingten Adipositaserkrankungen zu verändern. Das Präzisionsmedikament von Rhythm, IMCIVREE (Setmelanotid), wurde im November 2020 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von chronischem Übergewicht bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren mit Adipositas aufgrund eines durch Gentests bestätigen POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangels sowie von der Europäischen Kommission und der Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) in Großbritannien im Juli und September 2021 zur Behandlung von Adipositas und der Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem, durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischem POMC-Mangel, einschließlich PCSK1, oder biallelischem LEPR-Mangel bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zugelassen. IMCIVREE ist die erste von der FDA, der Europäischen Kommission und MHRA zugelassene Therapie für Patienten mit diesen seltenen genetisch bedingten Adipositaserkrankungen. Rhythm bringt ein breit angelegtes klinisches Entwicklungsprogramm für Setmelanotide bei anderen seltenen genetisch bedingten Adipositaserkrankungen voran und nutzt die Rhythm Engine und die größte bekannte DNA-Datenbank für Adipositas, die inzwischen ca. 37.500 Sequenzierungsproben enthält, um das Verständnis, die Diagnose und die Behandlung von Menschen mit schwerer Adipositas infolge bestimmter Gendefekte zu verbessern. Der Hauptsitz von Rhythm befindet sich in Boston, Massachusetts.

Indikation für IMCIVREE^® (Setmelanotid)
In der EU und Großbritannien ist IMCIVREE zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem, durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischem POMC-Mangel, einschließlich PCSK1, oder biallelischem LEPR-Mangel bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren indiziert. IMCIVREE sollte von einem Arzt verordnet und überwacht werden, der über Erfahrung mit Adipositas mit zugrunde liegender genetischer Ätiologie verfügt.

In den USA ist IMCIVREE für die Behandlung von chronischem Übergewicht bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren indiziert, die an einer durch einen Proopiomelanocortin (POMC)-, Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1 (PCSK1)- oder Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel verursachten Adipositas leiden. Die Erkrankung muss durch genetische Tests bestätigt werden, die Varianten der Gene POMC, PCSK1 oder LEPR nachweisen, welche als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unklarer Bedeutung (VUS) interpretiert werden.

Wichtige Sicherheitsinformationen

WARNUNGEN UND VORSICHTSMASSNAHMEN

Störung der sexuellen Erregung: Bei Patienten, die mit IMCIVREE behandelt werden, können Nebenwirkungen im sexuellen Bereich auftreten. In klinischen Studien mit IMCIVREE traten spontane Peniserektionen bei Männern und unerwünschte sexuelle Reaktionen bei Frauen auf. Weisen Sie Patienten mit einer Erektion von mehr als 4 Stunden an, einen Notarzt aufzusuchen.

Depression und Suizidgedanken: Einige Medikamente, die auf das zentrale Nervensystem abzielen, wie z. B. IMCIVREE, können Depressionen oder Suizidgedanken verursachen. Die Patienten sind auf ein neuartiges Einsetzen oder eine Verschlechterung der Depression zu überwachen. Wenn bei Patienten Suizidgedanken oder suizidales Verhalten auftreten, sollte das Absetzen von IMCIVREE in Betracht gezogen werden.

Hautpigmentierung und Verdunkelung vorhandener Nävi: IMCIVREE führt aufgrund seiner pharmakologischen Wirkung zu einer generalisierten verstärkten Hautpigmentierung und Verdunkelung vorhandener Nävi. Dieser Effekt ist nach Absetzen des Medikaments reversibel. Führen Sie vor Beginn der Behandlung und in regelmäßigen Abständen während der Behandlung mit IMCIVREE eine Ganzkörperuntersuchung durch, um bereits bestehende und neue Hautläsionen im Pigmentbereich zu überwachen.

Risiko schwerer Nebenwirkungen durch Benzylalkoholkonservierungsmittel bei Neugeborenen und Säuglingen mit niedrigem Geburtsgewicht: IMCIVREE ist nicht für die Anwendung bei Neugeborenen oder Kleinkindern zugelassen.

NEBENWIRKUNGEN

• Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz =23 %) waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Hyperpigmentierung, Übelkeit, Kopfschmerzen, Diarrhö, Bauchschmerzen, Rückenschmerzen, Müdigkeit, Erbrechen, Depression, Infektion der oberen Atemwege und spontane Peniserektion.
  

ANWENDUNG BEI BESTIMMTEN PATIENTENGRUPPEN
Wenn eine Schwangerschaft erkannt wird, muss IMCIVREE abgesetzt werden, es sei denn, der Nutzen der Therapie überwiegt die potenziellen Risiken für den Fötus.

Die Behandlung mit IMCIVREE wird während des Stillens nicht empfohlen.

Um VERMUTETE NEBENWIRKUNGEN zu melden, wenden Sie sich bitte an Rhythm Pharmaceuticals unter +1 (833) 789-6337 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oderwww.fda.gov/medwatch.

Lesen Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen und die EU SmPC für IMCIVREE.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf Sachverhalte der Vergangenheit beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden, insbesondere Aussagen in Bezug auf das Potenzial, die Sicherheit, die Wirksamkeit, den regulatorischen und klinischen Fortschritt von Setmelanotid, unsere Erwartungen bezüglich potenzieller Einreichungen, Zulassungen und deren Zeitpunkt, unsere Geschäftsstrategie und -pläne, auch in Bezug auf die Kommerzialisierung von Setmelanotid sowie unsere Teilnahme an kommenden Veranstaltungen und Präsentationen. Aussagen mit Wörtern wie "erwarten", "antizipieren", "glauben", "können", "werden" und ähnlichen Begriffen sind ebenfalls zukunftsgerichtete Aussagen. Solche Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, insbesondere unserer Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zu gewinnen, dem Design und den Ergebnissen klinischer Studien, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalysen und Berichterstattung, unserer Liquidität und unseren Aufwendungen, den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf unser Geschäft und unsere Geschäftstätigkeit, darunter unsere präklinischen und klinischen Studien und Vermarktungsaussichten, der allgemeinen wirtschaftlichen Lage sowie den anderen wichtigen Faktoren, die unter dem Titel "Risikofaktoren" in unserem Quartalsbericht auf Formular 10-Q für den Quartalszeitraum zum 30. Juni 2021 und in unseren sonstigen Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission erörtert wurden. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keine Verpflichtung, die in dieser Mitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Mitteilung eingetreten sind, unabhängig davon, ob diese aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder auf andere Weise entstanden sind.

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