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Abeona Therapeutics nimmt ersten Probanden für eine hoch dosierte Gentherapie in seine laufende klinische Phase-1/2-Gentherapiestudie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A auf.

* ABO-102, das führende klinische Gentherapieprogramm für Patienten, die am

Sanfilippo-Syndrom Typ A erkrankt sind, hat seine biologische Wirkung bei

der Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS) und peripherer Organe

gezeigt.

* Der erste Patient für eine hochdosierte Behandlung wurde in die

Patientengruppe aufgenommen und bei allen Patienten (n = 4) traten bisher,

d. h. 644 Tage nach der Injektion, keine schwerwiegenden unerwünschten

Ereignisse (SUE) auf.

* Globale Rekrutierung in Europa und Australien für ABO-102 beginnt im zweiten

Quartal.

NEW YORK und CLEVELAND, 2. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics

Inc. (Nasdaq:ABEO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der

klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch

bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass der erste Proband für

eine hoch dosierte Therapie mit ABO-102 (AAV-SGSH) in die laufende Phase-1/2-

Studie aufgenommen wurde. In der ersten klinischen Humanstudie wird Patienten

mit MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A) eine einmalige intravenöse Injektion der

AAV-Gentherapie verabreicht. Diese lysosomale Speicherkrankheit mit verheerenden

Folgen wirkt sich auf jede Zelle und jedes Organ aus und verursacht die Abnahme

der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und der Mobilität und

führt zum vorzeitigen Tod.

"Die ermutigenden klinischen Daten der Patienten, die niedrig dosiert therapiert

wurden, stützen weiter den Ansatz der Ganzkörperbehandlung mit einer

intravenösen AAV-Gabe, um das SGSH-Enzym in allen Organen des Körpers,

insbesondere im Gehirn, zu verteilen und die Expression zu fördern", erklärte

Kevin M. Flanigan, MD, Hauptprüfarzt der klinischen Studie und Director des

Center for Gene Therapy and Neuromuscular Disorders Program am Nationwide

Children's Hospital sowie Professor für Pädiatrie und Neurologie am Ohio State

University College of Medicine. "Die biologische Wirkung über sechs Monate

hinweg bei zwei Probanden der anfänglichen Gruppe stimmt uns ebenfalls

hoffnungsvoll und deutet auf eine anhaltende Veränderung der Erkrankung hin. Wir

freuen uns darauf, zusätzliche Daten bei der WORLDSymposium((TM)) Konferenz zu

lysosomalen Speicherkrankheiten in diesem Monat vorzulegen."

Die laufende klinische Phase-1/2-Studie, die die Zusicherung für eine schnelle

Zulassung (Fast Track Designation) von der FDA erhalten hat, wird zur

Beurteilung der Sicherheit und vorläufigen Anzeichen der Wirksamkeit von ABO-

102 bei Patienten mit MPS IIIA durchgeführt. Gemäß dem Studiendesign erhielten

Probanden in den niedrigen und hohen Dosisgruppen eine einmalige intravenöse

Injektion von ABO-102, um den viralen AAV-Vektor systematisch im ganzen Körper,

insbesondere im ZNS, zu verteilen und eine gesunde Kopie des Gens, das die MPS-

IIIA-Erkrankung auslöst, einzuführen. Die Probanden werden in den ersten sechs

Monaten nach der Injektion mehrmals untersucht, um die Sicherheit und die ersten

Anzeichen der biologischen Wirkung zu beurteilen.

Die bereits angekündigten Ergebnisse der Patienten in der niedrigen Dosisgruppe

zeigten 30 Tage nach der Injektion Folgendes:

* ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Urin um 57,6 % +/- 8,2 %

* ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Liquor cerebrospinalis um 25,6 %

+/- 0,8 %

* Verringerung des Lebervolumens um 17,7 % +/- 1,9 %

* Verringerung des Milzvolumens um 17,6 % +/- 7,1 %

"Die Reduzierung von Heparansulfat im Liquor cerebrospinalis und im Urin, das

verringerte Leber- und Milzvolumen und die neurologischen Auswirkungen

bestätigen nachweislich unsere weltweit führenden Gentherapie-

Behandlungsmethoden für Patienten mit MPS III", sagte Timothy J. Miller, Ph.D.,

President und CEO von Abeona Therapeutics. "Wir freuen uns auf die Präsentation

von Dr. Flanigan mit den neuesten Daten zur biologischen Wirkung und den

neurologischen Auswirkungen im Rahmen des WORLDSymposium."

ABO-102, das MPS IIIA-Programm von Abeona, hat den Orphan-Drug-Status in den USA

und in Europa sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische

Erkrankung) in den USA erhalten.

Über ABO-102 (AAV-SGSH): ABO-102 ist eine AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)

Gentherapie für die Behandlung von MPS IIIA (das Sanfilippo-Syndrom). Sie

umfasst die einmalige intravenöse Applikation einer normalen Kopie des defekten

Gens in Zellen des zentralen Nervensystems (ZNS) mit dem Ziel, die Auswirkungen

der genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. ABO-102 erwies

sich bei den Probanden in der anfänglichen niedrigen Dosisgruppe als gut

verträglich und innerhalb von 30 Tagen nach der Injektion wurden keine

Sicherheits- oder Verträglichkeitsbedenken bei den Patienten mit MPS IIIA bzw.

dem Sanfilippo-Syndrom Typ A beobachtet. Die seltene autosomal rezessiv vererbte

Erkrankung beruht auf Gendefekten, die eine mangelnde Aktivität des SGSH-Enzyms

verursachen, was zu einer abnormen Speicherung von GAG (insbesondere

Heparansulfat) im zentralen Nervensystem sowie in systemischen Geweben und

Organen führt. Die Speicherung von Heparansulfat verursacht die Abnahme der

neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und der Mobilität und führt

zum vorzeitigen Tod. Ermutigende Anzeichen für eine frühe biologische Wirkung

ließen sich anhand der gemessenen GAG-Werte (Glykosaminoglykane, insbesondere

Heparansulfat) im Urin und im Liquor cerebrospinalis der ersten behandelten

Patienten in der Studie sowie potenzieller krankheitsverändernder Effekte in der

Leber und der Milz beobachten. Die klinische Studie wird unterstützt durch

Untersuchungen der neurokognitiven Funktionen, biochemischen Beurteilungen und

MRI-Daten aus einer ebenfalls am Nationwide Children's Hospital durchgeführten

MPS-III-Verlaufsstudie mit 25 Patienten, die über einen Zeitraum von einem Jahr

nach der Behandlung beobachtet und nachuntersucht werden.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im

Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche

Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona

gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um

AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des

Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bwz. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101

(genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis

bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine

Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose

(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen

neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-

Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten

Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener

Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten

Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die

Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-

Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter

www.abeonatherapeutics.com.

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Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils

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unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das

anhaltende Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere

Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zu gewinnen, die Auswirkungen des

Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die

Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,

die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen

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in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen

Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde

SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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