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Abeona Therapeutics erhält Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in der Europäischen Union für das ABO-202-Gentherapieprogramm bei Spielmeyer-Vogt-Krankheit

NEW YORK und CLEVELAND (USA), 23. April 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona

Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung

tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell-

und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert

hat, gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene

Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) der Europäischen

Arzneimittelagentur dem Gentherapieprogramm ABO-202 von Abeona den Orphan-

Arzneimittel-Status (EMA/OD/013/18) verliehen hat. ABO-202 ist zur Behandlung

von Patienten mit neuronaler Zeroidlipofuszinose, auch bekannt als Spielmeyer-

Vogt-Krankheit (oder englisch "Batten Disease"), einer fatalen lysosomalen

Speicherkrankheit, die vor allem das Nervensystem von Kindern betrifft verliehen

hat, vorgesehen. ABO-202 ist ein adeno-assoziiertes Virus, das entwickelt wurde,

um eine funktionale Kopie des Gens NCL1 in Zellen einzuführen, um die

Enzymaktivität wiederherzustellen, die benötigt wird, um bestimmte

Lipopigmentproteine zu spalten, die bei Patienten mit NCL1-Krankheit nur

unzureichend vorhanden sind.

"Dieser Status ist ein wichtiger Schritt für unser NCL1-Programm, da er uns

ermutigt, auf die klinische Entwicklung hinzuarbeiten", sagte Dr. Carsten Thiel,

CEO von Abeona Therapeutics Inc. "Die Spielmeyer-Vogt-Krankheit, und

insbesondere die NCL1-Krankheit, ist eine stark beeinträchtigende Krankheit, bei

der Patienten zurzeit keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung

stehen. Überzeugende präklinische Daten unterstreichen das Potenzial von ABO-

202 als mögliche Behandlung für die NCL1-Krankheit bei Menschen. Wir bleiben

weiterhin unserer Vision verpflichtet, transformationale Gentherapien für

Patienten zu entwickeln, die an verheerenden, seltenen Krankheiten leiden.

ABO-202, das zusammen mit Dr. Steven J. Gray, Associate Professor am Department

of Pediatrics der UT Southwestern und der Unterstützung von Garrett the Grand

Batten Fighter, The Saoirse Foundation, Taylor's Tale, Hayden's Batten Disease

Foundation und der Batten Disease Support and Research Association entwickelt

wurde, wird voraussichtlich 2018 in klinischen Studien getestet.

"ABO-202 ist eine AAV-Gentherapie, die eine vielversprechende präklinische

Wirksamkeit in Hinblick darauf gezeigt hat, mit verschiedenen

Verabreichungsformen das ZNS-Leiden im NCL1-Tiermodell der Krankheit zu lindern.

ABO-202 hat das Überleben sowie Muskelfunktion und Muskelverhalten bei NCL1-

Tieren nach intrathekaler und intravenöser sowie, was wichtig ist, kombinierter

Dosierung bei beiden Verabreichungsformen verbessert", sagte Dr.Steven J. Gray.

ABO-202 hat von der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelüberwachungsbehöre

FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden und den Status eines

Arzneimittels für seltene Kinderkrankheiten erhalten. Beim WORLDSymposium in San

Diego wurden vor kurzem präklinische Daten präsentiert und bei der American

Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) wird im Laufe des Jahres ein Update

vorgestellt. Zu den wesentlichen Ergebnissen, die berichtet wurden, zählen:

* Die Daten zeigen, dass eine einzelne intravenöse, einzelne intrathekale (IT)

oder Kombinationstherapie mit beiden Verabreichungswegen eines

selbstergänzenden adeno-assoziierten Virus, der das menschliche Gen CLN1 in

CLN1-Mäusen kodiert, ihr Überleben wesentlich erhöht, das Verhalten

verbessert und motorische Defizite verringert hat.

* Höhere Dosierungen haben diese Beobachtungen weiter verbessert, was darauf

hinweist, dass Methoden, die die Gesamtexposition des ZNS erhöhen,

vorteilhaft sein könnten und Überlebens- sowie Verhaltensvorteile für

symptomatische Mäusen bieten.

* Eine Kombinationstherapie, bei der ABO-202 sowohl intravenös als auch

intrathekal verabreicht wurde, erhöhte die Überlebenswirksamkeit weiter und

verbesserte die potenziellen Behandlungsmöglichkeiten für ältere Tiere mit

fortgeschrittenen Krankheitsbildern.

Über die NCL1-Krankheit (infantiler und spätinfantiler Ausbruch): Infantile

neuronale Zeroidlipofuszinose (früher und später Ausbruch) ist eine schwere

lysosomale Krankheit, die von Mutationen im Gen NCL1 hervorgerufen wird, das das

lösliche lysosomale Enzym Palmitoyl-Protein-Thioesterase-1 (PPT1) kodiert, und

dazu führen, dass sich osmiophile Körnchen in Lysosomen ablagern. Das Resultat

sind Neuroinflammation, Neurodegeneration und schließlich der Tod. Die NCL1-

Krankheit ist neurodegenerativ, beginnt meistens kurz nach der Geburt und führt

in ihrer klassischen Form im Alter von 6 bis 12 Jahren zum Tod. In der

klassischen Form treten aggressive klinische Merkmale auf, einschließlich einer

raschen Verschlechterung der Sprachfähigkeit und der motorischen Funktionen,

refraktärer Epilepsie, Ataxie, Myoklonie und Verlust der Sehfähigkeit zwischen

6 und 24 Monaten. Im Alter von 5 Jahren zeigen Patienten mit NCL1-Krankheit in

der klassischen infantilen Form in der Regel eine schlechte Reaktionsfähigkeit

und sind nicht mehr kommunikativ. Diese Patienten sterben dann wenige Jahre

danach.

Über die Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in der Europäischen Union

(EU): Die Europäische Kommission verleiht den Status eines Arzneimittels für

seltene Leiden, um Anreize dafür bereitzustellen, medizinische Produkte zu

entwickeln, mit denen Krankheiten oder Beschwerden behandelt, verhindert oder

diagnostiziert werden können, unter denen nicht mehr als fünf von 10.000

Personen in der Europäischen Union leiden. Der Status eines Arzneimittels für

seltene Leiden ermöglicht Abeona Anreize und Vorteile in der EU, einschließlich

Unterstützung bei Prüfplänen, Gebührenreduktionen und Schutz vor

Marktwettbewerb, sobald ABO-202 für Patienten mit NCL1-Krankheit zugelassen ist.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen

Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das neuartige Zell- und Gentherapien für

lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden

Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei

rezessiv distropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf

adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A

(MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV)

basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt

darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler

Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die

Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL, CLN1), EB-201

für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und

ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte

Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen

verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform,

AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen

erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Anlegerkontakt:

Christine Silverstein

SVP, Finance & Investor Relations

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (646) 813-4707

csilverstein@abeonatherapeutics.com

Medienkontakt:

Lynn Granito

Berry & Company Public Relations

+1 (212) 253-8881

lgranito@berrypr.com

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Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung als zukunftsgerichtet

angesehen werden und mit denen Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen. Diese

Aussagen gelten vorbehaltlich einer Vielzahl von Risiken und Unwägbarkeiten,

einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für

seltene Krankheiten; dass der von der EMA verliehene Status als Arzneimittel für

seltene Leiden Abeona bestimmte Vorteile und Anreize bietet (einschließlich der

Marktexklusivität), die aus regulatorischer und geschäftlicher Perspektive

strategisch wichtig sind; unsere präklinischen Arbeiten in Bezug auf ABO-202 und

die kürzlich veröffentlichten Daten, die die klinische Umsetzung für Patienten

mit NCL1-Krankheit unterstützen und die Wichtigkeit der Auswahl des richtigen

Vektors und der Verabreichungsform aufzeigten, um auf Gewebe im ZNS abzuzielen

und die Symptome zu behandeln, die mit der zugrunde liegenden

Krankheitspathologie zusammenhängen; dass wir der Weiterentwicklung des ABO-202-

Programms entgegensehen; unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien

aufzunehmen; den Auswirkungen des Wettbewerbs; der Fähigkeit, unsere Produkte

und Technologien zu entwickeln; der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen

Zulassungen zu erreichen oder zu erhalten; den Auswirkungen von Veränderungen an

den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage; und anderen Risiken, die

von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und

anderen vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten

Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

http://abeonatherapeutics.com/