GNW-News: Abeona gibt bekannt, dass die FDA der ABO-102 Gentherapie bei MPS IIIA den RMAT-Status verliehen hat

Abeona gibt bekannt, dass die FDA der ABO-102 Gentherapie bei MPS IIIA den RMAT-Status verliehen hat

Erste Gentherapie mit AAV-Ansatz, der der Status einer fortschrittlichen

Therapie in der regenerativen Medizin verliehen wird

NEW YORK und CLEVELAND (USA), 23. April 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona

Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung

tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell-

und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert

hat, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Lebens- und

Arzneimittelbehörde (US Food and Drug Administration, FDA) ABO-102, der AAV-

vermittelten Gentherapie des Unternehmens für die Behandlung des Sanfilippo-

Syndroms Typ A (MPS IIIA), einer seltenen autosomal-rezessiven lysosomalen

Speicherkrankheit, den Status einer fortschrittlichen Therapie in der

regenerativen Medizin (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) verliehen

hat.

"Wir fühlen uns ermutigt dadurch, dass unsere Gentherapie die erste ist, die den

RMAT-Status für MPS IIIA erhalten hat, und sehen einer weiteren Zusammenarbeit

mit der FDA entgegen, um die nächsten Schritte des Entwicklungswegs für ABO-102

festzulegen", sagte Dr. Carsten Thiel, CEO von Abeona Therapeutics. "Dieser

Schritt unterstreicht ein weiteres Mal die klinische Bedeutung der in der

laufenden Studie der Phase I/II beobachteten Daten und den hohen ungedeckten

Bedarf für effektive Behandlungsmöglichkeiten bei Patienten, die unter MPS IIIA

leiden."

Der im Rahmen des 21st Century Cures Act (Gesetz zu Therapien des 21.

Jahrhunderts) eingeführte RMAT-Status ist ein beschleunigtes Verfahren zur

Entwicklung und Zulassung von regenerativen Medizinprodukten. Ein regeneratives

Arzneimittel kann diesen Status erhalten, wenn es darauf abzielt, eine schwere

oder lebensbedrohliche Krankheit oder Erkrankung zu behandeln, verändern,

rückgängig zu machen oder zu heilen, und wenn vorläufige klinische Beweise dafür

vorliegen, dass das Arzneimittel das Potenzial aufweist, ungedeckten

medizinischen Bedarf bei einer solchen Krankheit oder Erkrankungen abzudecken.

Der RMAT-Status ermöglicht es Unternehmen, die regenerative Arzneimittel und

Gentherapien entwickeln, enger und häufiger mit der FDA zusammenzuarbeiten und

verleiht alle Vorteile des Status einer bahnbrechenden Therapie (Breakthrough

Therapy Designation).

Das Unternehmen beteiligt die FDA auch weiterhin an seiner laufenden Studie der

Phase I/II. Im Rahmen der Studie erhalten Patienten eine einzige intravenöse

Injektion von ABO-102, um die systemische Abgabe einer funktionalen Kopie des

Gens (SGSH) zu ermöglichen, das mit dem Ausbruch und Fortschreiten von MPS IIIA

in Verbindung gebracht wird. Die Patienten werden nach der Injektion zu mehreren

Zeitpunkten mit Bezug auf die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit

untersucht. Bis heute nehmen 11 Patienten an der Studie teil. Aktualisierte

Ergebnisse der Studie werden im Mai dieses Jahres bei der American Society for

Gene and Cell Therapy (ASGCT), der amerikanischen Gesellschaft für Gen- und

Zelltherapie, vorgestellt. ABO-102 hat bereits den Status eines Arzneimittels

für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation), den Status

zur schnelleren Prüfung (Fast Track Designation) sowie den Status eines

Arzneimittels für seltene Leiden in den USA (Orphan Product Designation) und der

Europäischen Union (Orphan Drug Designation) erhalten.

Sanfilippo-Syndrome (oder Mucopolysaccharidose (MPS) Typ III): eine Gruppe von

vier genetischen Erbkrankheiten, die jede durch einen einzelnen Gendefekt

verursacht werden, als Typ A, B, C und D beschrieben werden und einen

Enzymmangel verursachen, der zur abnormen Ansammlung von Glykosaminoglykanen

(GAGs, oder Zucker) im Körpergewebe führt. MPS III ist eine lysosomale

Speicherkrankheit, eine Gruppe von seltenen angeborenen Fehlern im Stoffwechsel,

der ein Mangel in der normalen lysosomalen Funktion zugrunde liegt. Kindern mit

MPS III fehlt ein Enzym, das für den Abbau der verwendeten Mucopolysaccharide

von wesentlicher Bedeutung ist und Heparansulfat genannt wird. Die nur teilweise

abgebauten Mucopolysaccharide werden so weiterhin in Körperzellen gespeichert

und verursachen fortschreitende Schädigungen. Bei MPS III treten die vorrangigen

Symptome aufgrund der Ansammlung im zentralen Nervensystem (ZNS) auf,

einschließlich des Gehirns und der Wirbelsäule, was zum Abbau kognitiver

Fähigkeiten, motorischen Störungen und letztendlich zum Tod führt. Es ist

hervorzuheben, dass MPS III nicht heilbar ist und die Behandlung zum größten

Teil aus unterstützender Pflege besteht.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen

Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das neuartige Zell- und Gentherapien für

lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden

Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei

rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf

adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A

(MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV)

basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt

darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler

Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die

Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für

Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-

302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte

Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen

verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform,

AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen

erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Anlegerkontakt:

Christine Silverstein

SVP, Finance & Investor Relations

Abeona Therapeutics Inc.

+1 (646) 813-4707

csilverstein@abeonatherapeutics.com

Medienkontakt:

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+1 (212) 253-8881

lgranito@berrypr.com

Diese Pressemitteilung enthält einige Aussagen, die im Sinne von § 27a des

Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung als zukunftsgerichtet

angesehen werden und mit denen Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen. Diese

Aussagen umfassen, ohne Einschränkung, Aussagen über unsere Fähigkeit, unsere

Produkte und Technologien zu entwickeln, unsere Pläne zur fortgesetzten

Entwicklung und Internationalisierung unserer klinischen Programme, dass

Patienten weiterhin identifiziert und in die klinische Studie zu ABO-102

aufgenommen, im Rahmen dieser behandelt und beobachtet werden und dass Studien

weiterhin zeigen, dass ABO-102 gut verträglich ist, unsere Erwartung, dass

bestimmte unserer Produkte sich für eine bevorzugte Überprüfung und

beschleunigte Zulassung durch die FDA qualifizieren, und unsere Erwartung, dass

wir unsere Gentherapie für MPS IIIA-Patienten weiterentwickeln. Diese Aussagen

gelten vorbehaltlich einer Vielzahl von Risiken und Unwägbarkeiten,

einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für

seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien

aufzunehmen, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, die Lizenzen für

jegliche Technologie zu sichern, die für die Vermarktung unserer Produkte

notwendig ist, der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen zu

erreichen oder zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den

Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, unserem Glauben, dass die

ersten Signale von Biopotenz und klinischer Aktivität, die darauf hinweisen,

dass ABO-102 die Zielgewebe im ganzen Körper einschließlich des zentralen

Nervensystems, erfolgreich erreicht hat, und die größeren Verringerungen des

GAG-Spiegels in der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) unsere Herangehensweise an

die intravenöse Verabreichung bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom unterstützen,

Risiken, die mit der Datenanalyse und -berichterstattung in Zusammenhang stehen,

und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des

Unternehmens auf Formular 10-K und anderen vom Unternehmen bei der Securities

and Exchange Commission eingereichten Berichten erläutert werden können. Das

Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten

Aussagen, die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, anzupassen oder

dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach

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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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