DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp.

DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp. informiert uber die Fortschritte bei PROCYSBI (TM) NDA Review

Raptor Pharmaceutical Corp.

24.12.2012 22:48 ---------------------------------------------------------------------------

NOVATO, Kalifornien, 2012-12-24 22:47 CET (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP), gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration ('FDA') mehr Zeit benotigt, um die New Drug Application ('NDA'/Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments) fur RP103 (PROCYSBI (TM)), das zur Behandlung von nephropathischer Zystinose entwickelt wurde, zu bearbeiten. In einer heute erhaltenen Mitteilung der FDA heisst es, dass der Termin fur den Prescription Drug User Fee Act ('PDUFA') vom 30. Januar 2013 auf den 30. April 2013 verschoben wurde. Diese dreimonatige Fristverlangerung ist durchaus ublich.

Die FDA ubte ihr Recht auf Verlangerung des PDUFA-Termins aus, um mehr Zeit zur Vervollstandigung der Prufung der eingereichten Daten innerhalb der PDUFA-Frist zur Verfugung zu haben. Die Behorde hat keine weiteren Studien verlangt.

Zystinose und RP103

Zystinose ist eine seltene, lebensbedrohende Stoffwechselkrankheit, die eine toxische Anreicherung von Zystin im Korper verursacht. Toxische Zystinanreicherung fuhrt zu fortschreitendem und unumkehrbarem Gewebeschaden und zu Versagen mehrerer Organe, einschliesslich Nierenversagen, Blindheit, Schaden am zentralen Nervensystem, Atmungsbeschwerden, Muskelschwund und vorzeitigem Tod. Zystinose wird normalerweise innerhalb der ersten Lebensjahre diagnostiziert und bedarf lebenslanger Therapie. Bleibt die Krankheit unbehandelt, ist sie innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts todlich. Die Primarbehandlungsstrategie fur Zystinose besteht im taglichen Abbau von Zystin. Trotz einer lebenslangen Angewiesenheit auf Zystin-senkende Medikamente zur Aufrechterhaltung der Organfunktionen fuhrt eine kumulative Unfahigkeit, eine ausreichende Zystinkontrolle zu wahren, zu raschem Nierenverfall und damit zur Notwendigkeit einer Nierentransplantation.

RP103 ist ein oral einzunehmendes Medikament mit verzogerter und Langzeitfreisetzung der Wirkstoffe, das magensaftresistente, spharonisierte Mikroperlen aus Cysteaminbitartrat enthalt. PROCYSBI (TM) ist der Markenname von RP103 fur die potenzielle Behandlung von Zystinose. Der NDA-Antrag und der Antrag auf Marketing-Bewilligung (Marketing Authorization Application) fur RP103 zur potenziellen Behandlung nephorpathischer Zystinose wurden jeweils bei der FDA und bei der European Medicines Agency eingereicht und erhielten als PDUFA-Datum den 30. April 2013. RP103 befindet sich ausserdem in klinischer Entwicklung fur die potenzielle Behandlung der Huntington-Krankheit und fur nichtalkoholische Fettleber ('NASH'). Bei Zystinosepatienten kann RP103 u.U. die Zelltoxizitat senken, indem es fortlaufend Zystin aus dem Lyosom entfernt. RP103 kann auch die Blut-Hirn-Barriere durchdringen und wurde speziell dafur entwickelt, die Freigabe von Mikroperlen aus Cysteaminbitartrat in den Zwolffingerdarm zur bestmoglichen Absorption zu ermoglichen und gleichzeitig alle 12 Stunden eine Gabe zur potenziellen Behandlung der Zystinose zu erlauben.

Uber Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor') (Nasdaq:RPTP) hat sich zum Ziel gesetzt, den Zugang zu Medikamenten, die das Leben von Patienten mit ernsthaften und seltenen Funktionsstorungen verbessern, zu erforschen, zu entwickeln und bereitzustellen. Raptor hat derzeit Produktkandidaten in klinischer Entwicklung, die zur moglichen Behandlung von neophropathischer Zystinose, nichtalkoholischer Fettleber, Huntington-Krankheit und Aldehyd-Dehydrogenase-Defizienz vorgesehen sind.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass die FDA am 30. April 2013 zu einer Entscheidung in Bezug auf die Marketing-Genehmigung von RP103 zur potenziellen Behandlung von Zystinose gelangt, und dass Raptor in der Lage sein wird, RP103 oder seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor u.U. bei der Entwicklung oder beim Erwerb von Produkten erfolglos bleibt; dass die Technologie von Raptor im Laufe des Fortschritts nicht validiert werden kann, und dass seine Methoden ggf. nicht von der wissenschaftlichen Gemeinde anerkannt werden; dass Raptor u.U. nicht dazu in der Lage sein wird, Kern-Mitarbeiter, deren Wissen bei der Entwicklung seiner Produkte unerlasslich ist, anzustellen oder zu halten; dass sich unvorhersehbare, wissenschaftliche Schwierigkeiten mit dem Fortschritt des Unternehmens ergeben; dass sich die Raptor-Patente zum Schutz der essenziellen Aspekte seiner Technologie als unzulanglich erweisen; dass Konkurrenten ggf. eine bessere Technologie entwickeln; dass die Erzeugnisse von Raptor u.U. nicht so gut wie erwartet wirken oder im schlimmeren Fall sogar Patienten Schaden zufugen, und dass Raptor ggf. nicht dazu in der Lage sein wird, die notigen finanziellen Mittel fur die Entwicklung oder als Arbeitskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass sich die Produkte von Raptor niemals zu nutzlichen Produkten entwickeln, oder, selbst wenn sie dies tun, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser davor, sich uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: Raptors Jahresbericht auf Formular 10-K, das am 14. November 2012 bei der SEC eingereicht wurde, und das kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov verfugbar ist. Nachfolgende schriftliche oder mundliche zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug auf Raptor oder auf Personen, die in seinem Namen handeln, werden in ihrer Gesamtheit ausdrucklich durch Warnhinweise, die in Raptors bei der SEC eingereichten Berichten ausgefuhrt sind, eingeschrankt. Raptor dementiert ausdrucklich jegliche Absicht oder Verpflichtung dazu, irgendeine der zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

KONTAKT: Georgia Erbez Chief Financial Officer Raptor Pharmaceutical Corp. +1 415 382-1111 x204 gerbez@raptorpharma.com News Source: Nasdaq OMX



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