DGAP-News: Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuro...

Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A

^

DGAP-News: Pharnext S.A. / Schlagwort(e): Studie

Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden

Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth

Neuropathie Typ 1A

06.09.2017 / 17:46

Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.

---------------------------------------------------------------------------

Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden

Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth

Neuropathie Typ 1A

PARIS, Frankreich, 6. September 2017, 17.45 Uhr MESZ - Pharnext SA

(FR00111911287 - ALPHA), ein biopharmazeutisches Unternehmen und Pionier

eines neuen Ansatzes zur Entwicklung innovativer Medikamente auf der

Grundlage der Kombination und Neupositionierung bekannter Wirkstoffe, gab

heute bekannt, dass das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB)

seine zweite vorab geplante Bewertung der Sicherheit von PXT3003 in der

laufenden klinischen PLEO-CMT-Phase-3-Studie abgeschlossen hat. Basierend

auf einer Prüfung der Sicherheitsdaten aller randomisierten Patienten hat

das DSMB empfohlen, die PLEO-CMT-Studie wie geplant fortzusetzen.

PLEO-CMT ist eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt

verblindete, placebo-kontrollierte, dreiarmige Phase-3-Studie, die im

Dezember 2015 initiiert wurde und die 323 Patienten mit leichter bis mäßiger

Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A) an 30 Standorten in Europa,

den USA und Kanada eingeschlossen hat. Die Diagnose von CMT1A wurde

genetisch anhand des Nachweises einer Verdopplung des Gens PMP22 bestätigt.

Über eine Zeitspanne von 15 Monaten wird Pharnext die Wirksamkeit und

Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von PXT3003 sowie Placebo

parallel in den entsprechenden Patientengruppen vergleichen. Die Wirksamkeit

wird anhand eines primären Endpunktes bewertet: Die Veränderung im

ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten Behandlungsdauer soll die

Verbesserung des Behinderungsgrades infolge der Einnahme von PXT3003

feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre Parameter wie

funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.

Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium von Experten aus den Bereichen

Klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, die einberufen wurden,

um Pharnext auf Basis regelmäßiger, vorab geplanter Überprüfungen der im

Verlauf der klinischen Studie akkumulierten Daten Empfehlungen

auszusprechen.

"Diese zweite positive Empfehlung von einem unabhängigen Expertengremium

bestätigt das Sicherheitsprofil von PXT3003 sogar in Patienten, die über

eine Dauer von bis zu 15 Monaten behandelt wurden. Diese klinische

Phase-3-Studie ist für Patienten, die an CMT1A leiden und denen heute

ausschließlich unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, von

hoher Bedeutung", sagte Dr. med. Daniel Cohen, Mitbegründer und Chief

Executive Officer von Pharnext. "Wir glauben, dass unsere PLEODRUGTM PXT3003

im Erfolgsfall das Potential besitzt, die Behandlung von CMT1A in

Erwachsenen grundlegend zu verändern. Wir freuen uns auf den Abschluss der

klinischen Studie und die Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse Mitte 2018."

Über PXT3003

PXT3003 ist die führende PLEODRUGTM von Pharnext zur Behandlung von

Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A). PXT3003 ist eine neuartige,

synergistische Kombination niedriger Dosen von Baclofen, Naltrexon und

D-Sorbitol als zweimal täglich oral zu verabreichende Formulierung. PXT3003

verfügt über mehrere primäre Wirkungsmechanismen: eine synergistische

Inhibition der Überexpression des Gens PMP22 in Verbindung mit einer

verbesserten Myelinisierung, einem unmittelbaren Schutz der Nervenzellen

sowie zusätzlichen positiven Effekten auf andere Zelltypen wie Muskelzellen,

neuromuskuläre Endplatten und Immunzellen. In einer klinischen

Phase-2-Studie an 80 erwachsenen Patienten mit CMT1A hat PXT3003 positive

Ergebnisse erzielt. Im Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl für Europa als auch die

USA die Orphan Drug Designation (Status als Arzneimittel für seltene

Krankheiten) für die Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen erhalten. Derzeit

wird eine internationale pivotale Phase-3-Studie (PLEO-CMT) an mehr als 300

erwachsenen Patienten mit CMT1A an 30 Standorten in Europe, den USA und

Kanada durchgeführt.

ÜBER Pharnext

Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im

fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten

Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem

Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext hat zwei

Leitprodukte in der klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan

in einer internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung von

Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in

Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer

Phase-2-Studie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein

Pionier einer neuen Form der Wirkstoffentwicklung namens PLEOTHERAPYTM. Die

Gesellschaft identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen mit

neu positionierten Medikamenten in niedriger Dosierung. Diese PLEODRUGTMs

bieten eine Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und

Patentschutz; eine Reihe von Produkt- und Gebrauchsmusterpatenten

("Composition of Matter") wurden bereits erteilt. Die Gesellschaft wird von

einem wissenschaftlichen Team von Weltrang unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext Growth Stock Exchange in Paris (ISIN:

FR00111911287) gelistet.

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com.

Kontakte

Pharnext Xavier Paoli Pharnext René

Chief Commercial Officer Goedkoop Chief

[1]contact@pharnext.com Medical Officer

+33 (0)1 41 09 22 30 1. [1]contact@pharne

mailto:contact@pharnext. xt.com +33 (0)1

com 41 09 22 30 1.

mailto:contact@

pharnext.com

Investor Relations Investor Financial

(Europe) MC Services AG Relations (U.S.) Communication

Anne Hennecke Stern Investor (France) New CAP

[1]anne.hennecke@mc-servi Relations, Inc. Emmanuel Huynh

ces.eu +49 211 529252 22 Matthew Shinseki [1]pharnext@newcap.eu

1. [1]matthew@sterni +33 (0)1 44 71 20 40

mailto:anne.hennecke@mc- r.com +1 1.

services.eu 212-362-1200 1. mailto:pharnext@new

mailto:matthew@s cap.eu

ternir.com

Media Relations (Europe) Media Relations

ALIZE RP Caroline (U.S.) Russo

Carmagnol Margaux Pronost Partners Tony

[1]pharnext@alizerp.com Russo Scott

+33 (0)1 44 54 36 64 1. Santiamo

mailto:pharnext@alizerp. [1]tony.russo@rus

com sopartnersllc.com

[2]scott.santiamo

@russopartnersll

c.com +1

212-845-4251 +1

718-344-5843 1.

mailto:tony.rus

so@russopart

nersllc.com 2.

mailto:scott.san

tiamo@russopart

nersllc.com

---------------------------------------------------------------------------

06.09.2017 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht,

übermittelt durch DGAP - ein Service der EQS Group AG.

Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten,

Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen.

Medienarchiv unter http://www.dgap.de

---------------------------------------------------------------------------

607387 06.09.2017

°