Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten

Actelion Pharmaceuticals Ltd / Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten . Verarbeitet und übermittelt durch Nasdaq OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire

"Gebt den Seltenen Eure Stimme!" Unter diesem Thema steht der Tag der seltenen Krankheiten 2016 - ein Anlass für Actelion, das langfristige Engagement des Unternehmens zur Unterstützung der Bedürfnisse der Patienten zu bekräftigen.

ALLSCHWIL, SCHWEIZ - 29. Februar 2016 - Heute, am Tag der seltenen Krankheiten 2016, kommen Patienten, ihre Familien und Betreuer, Patientenorganisationen, medizinische Fachkräfte, Politiker und Wissenschaftler zusammen, um darauf aufmerksam zu machen, was das Leben mit einer seltenen Krankheit für die Betroffenen und ihre Angehörigen bedeutet.

Bei der Erforschung und Verbesserung der Behandlungsstandards seltener Krankheiten spielen die Patienten eine zentrale Rolle. "Gebt den Seltenen Eure Stimme!", das Thema des diesjährigen Tages der seltenen Krankheiten, trägt dem Rechnung. Den Patienten zuzuhören und eng mit von seltenen Krankheiten betroffenen Menschen zusammenzuarbeiten ist für Actelion eine unabdingbare Voraussetzung für die Umsetzung des Ziels, neue, innovative Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln und mehr Patienten mit wegweisenden Therapien zu helfen. Am Ende des Jahres 2015 profitierten mehr als 65 000 Patienten von Medikamenten gegen seltene Krankheiten, die von Actelion entwickelt wurden. Das Unternehmen arbeitet mit Regierungsbehörden und anderen involvierten Stellen weiter daran, den Zugang zu diesen Produkten rund um den Globus auszuweiten.

Am 23. Februar wurde unser Engagement für seltene Krankheiten in Brüssel durch den Europäischen Dachverband der Patientenorganisationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen EURORDIS (European Organisation for Rare Diseases) öffentlich anerkannt: Actelion wurde mit dem EURORDIS Company Award 2016 ausgezeichnet. Der Preis wird an Firmen verliehen, die wegweisend bei der Entwicklung von Therapien gegen seltene Krankheiten sind und würdigt insbesondere die Zusammenarbeit von Actelion mit Patientenorganisationen bei der Unterstützung von Patienten und deren Betreuern.

Dank der Zusammenarbeit des Unternehmens mit Patientenorganisationen und medizinischen Fachkräften gilt Actelion als verlässlicher Partner bei der Umsetzung von Aktivitäten, die auf die Herausforderungen aufmerksam machen, denen sich Menschen mit seltenen Krankheiten gegenübersehen, und die helfen, positive Veränderungen anzustossen. Zu diesen Aktivitäten gehören die Entwicklung von Materialien wie dem innovativen PAHuman eBook, das die Krankheit und ihre Auswirkungen besser beschreibt, und der Kampagne "Think again. Think NP-C". Diese soll medizinischen Fachkräften, welche nicht mit dieser seltenen Erkrankung vertraut sind, dabei helfen, die Niemann-Pick-Krankheit Typ C früher zu diagnostizieren.

Gerald Fischer, CEO der Europäischen Dachorganisation für Lungenhochdruck (PHA Europe), sagte: "Actelion hat unsere Aktivitäten auf ausserordentliche Weise unterstützt, so dass wir im Laufe der Jahre gemeinsam sehr viel erreichen konnten. Das Engagement von Actelion geht klar über die Erforschung und Entwicklung neuer Medikamente hinaus. Es schliesst Initiativen ein, die das Wissen und Verständnis in Bezug auf PAH und andere seltene Krankheiten fördern, was für Organisationen wie unsere ganz entscheidend ist."

Ein Beispiel für die Pionierarbeit von Actelion auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten ist eine laufende klinische Studie bei Patienten mit Eisenmenger-Syndrom. Durch die Zusammenarbeit mit Ethikkommissionen, Interessenvertretungen von Patienten, Selbsthilfegruppen und Familien von Betroffenen konnte Actelion die Studie zum Eisenmenger-Syndrom auf Patienten mit Down-Syndrom ausweiten. Dadurch kann der hohe medizinische Bedarf nach wirksamen, zielgerichteten PAH-Therapien für diese fragile und zu selten in Betracht gezogene Patientenpopulation besser berücksichtigt werden.

Dr. Martine Clozel, Chief Scientific Officer bei Actelion, kommentierte: "Ich bin sehr stolz darauf, dass Actelion gemeinsam mit der PAH-Gemeinschaft nicht nur einen, sondern mehrere Paradigmenwechsel in der Behandlung der PAH herbeigeführt hat. Die drei etablierten Signalwege der PAH sind nun therapeutisch gut abgedeckt, aber unsere Forschungsaktivitäten gehen weiter. Wir werden uns auf neue Signalwege in PAH fokussieren und dabei unsere guten Verbindungen zu universitären Einrichtungen nutzen, um die Prognose für Patienten, die mit dieser schweren Krankheit leben müssen, weiter zu verbessern. Actelion nimmt auch eine führende Rolle bei der Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C ein, wo das Leben vieler Patienten positiv beeinflusst werden konnte. Ich bin davon überzeugt, dass wir mit unserer leistungsstarken und innovativen Forschung die Behandlungsmöglichkeiten für viele seltene Krankheiten weiter voranbringen werden."

###

ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER

TAG DER SELTENEN KRANKHEITEN 2016
Der Tag der seltenen Krankheiten findet jährlich am letzten Tag im Februar statt. Sein Hauptziel ist es, Öffentlichkeit und Entscheidungsträger auf seltene Krankheiten und deren Auswirkungen auf das Leben betroffener Patienten aufmerksam zu machen. Seit der Einführung des Tages der seltenen Krankheiten im Jahr 2008 durch EURORDIS und dessen Council of National Alliances gab es weltweit tausende Veranstaltungen, die hunderttausende Menschen erreicht haben. Das Thema des Tages der seltenen Krankheiten 2016,  "Gebt den Seltenen Eure Stimme!", hebt die zentrale Rolle der Patienten hervor, wenn es darum geht, Bedürfnisse zu artikulieren und Veränderungen anzuregen, durch die ihre Lebenssituation und die ihrer Familien und Betreuer verbessert werden kann. Das Thema spricht eine breite Öffentlichkeit an, auch Menschen, die nicht direkt von einer seltenen Krankheit betroffen sind, und soll dazu beitragen, der Allgemeinheit die Auswirkungen seltener Krankheiten nahezubringen. Weitere Informationen sind verfügbar unter http://www.rarediseaseday.org.

PULMONELLE ARTERIELLE HYPERTONIE (PAH)
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit und schliesslich einer verkürzten Lebensdauer. PAH ist eine Untergruppe der pulmonalen Hypertonie (PH). Zur Untergruppe gehören die idiopathische PAH, die erblich bedingte PAH und PAH infolge Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und angeborener Herzkrankheit. In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende Fortschritte in Bezug auf das Verständnis der Pathophysiologie der PAH gemacht, die mit der Entwicklung von Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien einhergingen. Zu den Arzneimitteln, die auf die drei in die Pathogenese involvierten Signalwege (Pathways) ausgerichtet sind, zählen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERAs), Prostazyklin-Rezeptor-Agonisten und Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. Dank verfügbarer PAH-Therapeutika hat sich die Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen Verbesserung der Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten Krankheitsprogression heute verändert. Das verbesserte Verständnis der Krankheit und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus randomisierten klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige therapeutische Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine Kombinationstherapie nahe. Weitere Informationen sind verfügbar unter: http://www.pahuman.com/

NIEMANN-PICK-KRANKHEIT TYP C
Niemann-Pick Typ C (NP-C) ist eine behandelbare seltene, neurodegenerative, erbliche Erkrankung, die in erster Linie Kinder und Teenager betrifft. Ihre klinischen Erscheinungsformen können aber in jedem Alter auftreten. Die Symptome werden durch die Speicherung bestimmter Lipide - wie Glykosphingolipide oder Cholesterin - im Körpergewebe, unter anderem im Gehirn, hervorgerufen.  Ein neurologischer Verfall ist das Schlüsselmerkmal der Erkrankung. Er kann sich in plumpen Körperbewegungen, Gleichgewichtsstörungen, langsamem oder undeutlichem Sprechen, Schluckbeschwerden, Problemen bei der Augenbewegung und Anfällen äussern. Auch ein Nachlassen der intellektuellen Leistungsfähigkeit ist häufig zu beobachten. In den letzten Phasen der Krankheit ist das Kind oder der junge Erwachsene häufig bettlägerig, hat nur geringe Muskelkontrolle und ist intellektuell eingeschränkt. Die Diagnose dieser Krankheit ist schwierig und kann aufgrund ihres seltenen Auftretens und der Verschiedenartigkeit der Symptome Jahre dauern.
"Think again. Think NP-C" ist ein Projekt, das von der International Niemann-Pick Disease Alliance in Zusammenarbeit und mit der finanziellen Unterstützung von Actelion Pharmaceuticals Ltd. koordiniert wird. Ein multidisziplinärer Beirat mit führenden klinischen Experten auf dem Gebiet von NP-C hat das Projekt bezüglich der Inhalte der Kampagne beraten, um sicherzustellen, dass sich die medizinische Fachwelt gezielt angesprochen fühlt. Weitere Informationen sind verfügbar unter http://www.think-npc.com 

EISENMENGER-SYNDROM
Das Eisenmenger-Syndrom ist die am weitesten fortgeschrittene Form der Pulmonalen Arteriellen Hypertonie (PAH) in Verbindung mit angeborener Herzkrankheit (CHD). Patienten mit Down-Syndrom stellen eine bedeutende Untergruppe der Eisenmenger-Population dar (abhängig von der untersuchten Kohorte zwischen 25% und 50%). Um dem hohen medizinischen Bedarf an wirksamen, zielgerichteten PAH-Therapien bei dieser fragilen Patientenpopulation nachzukommen, hat Actelion seine MAESTRO-Studie mit Macitentan bei Eisenmenger-Patienten auf Patienten mit Down-Syndrom ausgeweitet. Um sicherzustellen, dass angemessene Massnahmen zum Schutz der Rechte und der Sicherheit der Patienten getroffen werden, arbeiten wir mit Ethikkommissionen, Patientenorganisationen, Selbsthilfegruppen und den Familien der Patienten zusammen. Unsere Initiative wurde von allen beteiligten Stellen ausserordentlich positiv aufgenommen, und dank dieser Unterstützung konnten einige Patienten mit Down-Syndrom in die Studie aufgenommen werden. Es ist das erste Mal, dass von Eisenmenger-Syndrom betroffene Patienten mit Down-Syndrom in eine randomisierte klinische Studie einbezogen werden.

EURORDIS AWARDS
Actelion wurde von EURORDIS, dem Europäischen Dachverband der Patientenorganisationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (European Organisation for Rare Diseases), mit dem EURORDIS Company Award 2016 ausgezeichnet. EURORDIS ist ein nichtstaatlicher Verband, der 705 Patientenorganisationen für seltene Krankheiten in 63 Ländern repräsentiert. Ziel der EURORDIS Awards ist es, Engagement und Leistungen von Patientenorganisationen, Freiwilligen, Unternehmen, Wissenschaftlern, Medien und politischen Entscheidungsträgern zu würdigen, die dazu beigetragen haben, die Auswirkungen seltener Krankheiten auf das Leben der Betroffenen zu lindern. Weitere Informationen zu den Preisträgern 2016 sind verfügbar unter http://www.eurordis.org/eurordis-awards

ÜBER ACTELION LTD.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion verfügt zudem über behördlich zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides vom Typ kutanes T-Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.500 engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent, darunter Europa, USA, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Teil des Blue-Chip-Index SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind rechtlich geschützt.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Andrew C. Weiss
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
www.actelion.com

Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von Begriffen wie "schätzt", "glaubt", "erwartet", "werden", "sollte", "würde", "suchen", "pendent", "geht davon aus" oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können. Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.

--- Ende der Mitteilung ---

Actelion Pharmaceuticals Ltd
Gewerbestrasse 16 Allschwil Schweiz

ISIN: CH0010532478;