Abeona Therapeutics wird neue vorklinische Daten, die das therapeutische Potenzial von ABO-401 bei der Behandlung von Mukoviszidose demonstrieren, auf der Jahreskonferenz der American Society of Gene

NEW YORK und CLEVELAND, May 01, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integriertes, führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapie, wird heute neue vorklinische Daten vorstellen, die zeigen, dass ABO-401, die neue Gentherapie des Unternehmens für Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF), effizient eine hochexprimierte, funktionale Kopie des menschlichen Mini-CFTR-Gens (hCFTR) zur Lunge von CF-Mäusen liefert und die CFTR-Funktion bei nasalen und bronchialen Epithelzellen von menschlichen CF-Patienten wiederherstellt. Die Daten werden heute Abend beim 22. Jahrestreffen der American Society of Gene and Cell Therapy in Washington, D.C. vorgestellt.

"Diese ermutigenden vorklinischen Daten ergänzen die wachsende Beweislage dafür, dass ABO-401 in der Lage sein könnte, die Herausforderungen bei der Lieferung zur Lunge und der Transgen-Expression anzugehen, die Fortschritte bei der Gentherapie für CF-Patienten zurückgehalten haben", sagte Timothy J. Miller, Ph.D., President und Chief Scientific Officer. "ABO-401 ist ein vielversprechender Kandidat aus unserer Kapsid-Bibliothek AIM^TM, die auf dem Weg dahin ist, IND-Studien zu ermöglichen, die letztendlich die Landschaft der CF-Behandlung durch die Einführung einer einmaligen Gentherapie verändern könnten."

ABO-401 hat ein regulierbares menschliches Mini-CFTR-Gen, das effizient in AAV204 verpackt werden kann, eines der Kapside der nächsten Generation aus der AIM™-Bibliothek des Unternehmens. In dieser und in anderen vorklinischen Studien hat ABO-401 die CFTR-Expression und die Chloridleitfähigkeit in den Atemwegsepithelien wiederhergestellt, den Hauptzellen der Lunge, die zur CF-Pathologie beim Menschen beitragen.

Diese neuen Daten zeigen, dass ABO-401 effizient eine hochexprimierte, funktionale Kopie von hCFTR zur Lunge von CF-Mäusen geliefert und die CFTR-Funktion in nasalen und bronchialen epithelialen Zellen mit der Mutation Delta-F508 wiederhergestellt hat, der häufigsten Mutation von CF. ABO-401 transduzierte nasale und bronchiale epitheliale menschliche CF-Zellen mit einer CFTR-spezifischen Änderung im Kurzschlussstrom, was vergleichbar oder überlegen gegenüber bestehenden Modulatortherapien bei den gleichen Zellen war. Es war eine robuste Expression von AAV204 in der Lunge von CF-Mäusen zu beobachten und es zeigte sich, dass das AAV204-Kapsid genauso effizient oder effizienter dabei war, Genexpressionskassetten zur Lunge zu liefern wie andere natürlich auftretende AAV-Kapside. Darüber hinaus zeigten die Daten, dass ABO-401 eine CFTR-spezifische Nasalpotenzialdifferenz bei CF-Mäusen wiederherstellte und die Genexpressionskassette ein vollständig entwickeltes CFTR ergibt.

Über ABO-401
ABO-401 ist eine neuartige Gentherapie in der Entwicklung für die Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose (cystische Fibrose, CF), eine fortschreitende Generkrankung, die zu anhaltenden Lungeninfektionen führen und die Atemfähigkeit mit der Zeit einschränken kann. Vorklinische Daten zeigen, dass ABO-401 mit einem AIM^TM-Vektor der nächsten Generation zur Lunge geliefert wird. ABO-401 zielt auf Atemwegszellen ab und korrigiert das zugrunde liegende Defizit des CF-Chloridkanals und adressiert alle CF-Mutationen, einschließlich der häufigsten CF-Mutation, Delta-F508.

Über die AIM^TM-Vektorplattform
Abeona entwickelt die AIM™-Vektorplattform: eine nächste Generation eines AAV-Kapsids (adeno-assoziierter Virus) für den Einsatz in Gentherapien. Die AIM™-Kapsid-Bibliothek kann AAV-Biologie einsetzen, um die Lieferung von genetischen Nutzlasten an das zentrale Nervensystem, Lunge, Augen, Muskeln, Leber und andere Gewebe selektiv anzusteuern. AIM^TM-Vektoren sind nicht virusproduzierend und haben das Potenzial gezeigt, die Immunreaktion zu vermeiden, die durch die Einwirkung von natürlich auftretenden AAV-Vektoren auftritt. Die AIM^TM-Bibliothek des Unternehmens enthält mehr als 100 Kapside mit Gewebetropismen, die für ihr Potenzial ausgewählt wurden, ein breites Spektrum an Organen und mehrere Lieferwege anzusteuern.

Über Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutikunternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für Sanfilippo-Syndrom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, dass die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei investigative Therapien (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraph 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung.  Diese Aussagen beinhalten Aussagen bezüglich unserer Pipeline, einschließlich des Potenzials für die AIM™-Vektor-Plattform bei der Behandlung von Mukoviszidose, einschließlich der Ergebnisse von vorklinischen Studien und der Initiierung von klinischen Studien, sowie in Bezug auf die Vorgaben und Ziele des Unternehmens.  Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie "könnte", "wird", "antizipieren", "annehmen", "glauben", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" und ähnliche Ausdrücke zu kennzeichnen.

Die tatsächlichen Ergebnisse können maßgeblich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben wurden, als Folge diverser wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich unter anderem: fortgesetztes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu initiieren und Patienten dafür zu gewinnen, die Auswirkungen von Wettbewerb, die Fähigkeit, Zulassungen für Technologien zu sichern, die notwendig sind, um unsere Produkte zu kommerzialisieren, die Fähigkeit, notwendige regulatorische Genehmigungen zu erlangen, Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und die weltwirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung sowie sonstige Risiken, wie sie von Zeit zu Zeit detailliert in den Jahresberichten des Unternehmens in Formular 10-K und den Quartalsberichten in Formular 10-Q sowie sonstigen Berichten beschrieben werden, die vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden.  Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

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