Abeona Therapeutics stellt Vorträge und Postersessions für das 13. WORLDSymposium(TM) 2017 vor

Verschiedene Podiumsvorträge und Postersessions beleuchten Gentherapieprogramme - Dienstag, 14. Februar bis Donnerstag, 16. Februar

NEW YORK und CLEVELAND, 8. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass bei der 13. WORLDSymposium(TM) 2017 Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten, die vom 13.-17. Februar in San Diego, Kalifornien, stattfindet, Daten zu Gentherapieprogrammen für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA), der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (CLN1) und der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose vorgestellt werden. Im Folgenden finden sich detaillierte Informationen zu den beiden Vorträgen und den drei Postersessions.

Podiumsvorträge:

Aktuelle Informationen zur klinischen Phase-1/2-Studie zum ABO-102 - Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA):

• Eine klinische Phase-1/2-Studie zum systemischen Gentransfer von scAAV9.U1a.hSGSH bei MPS IIIA: Sicherheit, Verträglichkeit und erste Hinweise von Biopotenz
  - Redner: Kevin M. Flanigan, M.D., Principal Investigator and Director, Research Institute of Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH
  - Donnerstag, 16. Februar 2017 um 13:30 Uhr PST
  - Ort: Seaport Ballroom E
  - Highlights der klinischen Daten sind: Reduzierung von Heparansulfat im Liquor cerebrospinalis und im Urin, verringertes Leber- und Milzvolumen, neurologische Effekte bei Patienten im Kindesalter innerhalb von sechs Monaten nach der Injektion

ABO-202 - CLN1, Infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL):

• Die scAAV9-Gentherapie als effektive Form der Behandlung von CLN1-Mangel im präklinischen INCL-Mausmodell
  - Rednerin: Alejandra J. Rozenberg, Ph.D., University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC.
  - Mittwoch, 15. Februar 2017 um 11:15 Uhr PST
  - Ort: Seaport Ballroom E

Postersessions:
Aktuelle Informationen zur klinischen Phase-1/2-Studie zum ABO-102 - Sanfilippo-Syndrom Typ A:

• Systemischer Gentransfer von scAAV9.U1a.hSGSH bei MPS IIIA: Verträglichkeit und erste Hinweise auf eine biochemische Wirkung - Kevin M. Flanigan, M.D., Principal Investigator and Director, Research Institute of Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH
  - Dienstag, 14. Februar 2017, 16:30 bis 18:30 Uhr PST
  - Poster Nr. 89, Harbor Ballroom

ABO-202 - CLN1, Infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL):

• Gentherapie verlängert Lebensdauer und verbessert Lebensqualität in einem Mausmodell für infantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (INCL) - Alejandra J. Rozenberg, Ph.D., Steven J. Gray, Ph.D., University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC.
  - Mittwoch, 15. Februar, 16:30 bis 18:30 Uhr PST
  - Poster Nr. 292, Harbor Ballroom

ABO-201 - CLN3, Juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose (JNCL):

• Vergleich der systemischen Applikationsrouten für die CLN3-Zufuhr mittels scAAV9 - S. Kaye Spratt, Ph.D., Abeona Therapeutics Inc.
  - Mittwoch, 15. Februar, 16:30 bis 18:30 Uhr PST
  - Poster Nr. 323, Harbor Ballroom

Abeona Aktuelle Höhepunkte des ABO-102-Programms:

• Aufnahme des ersten Patienten in die Hochdosis-Gruppe der ABO-102-Studie zur Behandlung von Probanden mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A und erste Dosisvergabe
• Zusicherung für eine schnelle Zulassung (Fast Track Designation) durch die FDA
• Orphan-Drug-Status der Europäischen Union
• Veröffentlichung der ersten Daten der Patienten in der niedrigen Dosisgruppe 30 Tage nach der Injektion (n = 3)
  - ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Urin um 57,6 % +/- 8,2 %
  - ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Liquor cerebrospinalis um 25,6 % +/- 0,8 %
  - Verringerung des Lebervolumens um 17,7 % +/- 1,9 %
  - Verringerung des Milzvolumens um 17,6 % +/- 7,1 %
• Die auf dem WORLDSymposium vorgestellten Daten umfassen die Reduzierung von Heparansulfat im Liquor cerebrospinalis und im Urin, das verringerte Leber- und Milzvolumen und die neurologischen Auswirkungen bei Patienten im Kindesalter innerhalb von sechs Monaten nach der Injektion von ABO-102

Über das WORLDSymposium(TM): Das WORLDSymposium(TM) bietet ein interdisziplinäres Forum für den Austausch über bestimmte Interessensgebiete, Forschungsergebnisse und deren klinische Anwendbarkeit im Zusammenhang mit lysosomalen Speicherkrankheiten. Jedes Jahr veranstaltet das WORLDSymposium(TM) eine wissenschaftliche Tagung, auf der die neuesten Informationen aus der Grundlagenforschung, der translationalen Forschung und aus klinischen Studien für lysosomale Speicherkrankheiten vorgestellt werden. Das Symposium soll Forschern und Klinikern helfen, Diagnosemöglichkeiten für Patienten mit lysosomalen Speicherkrankheiten besser zu verstehen und einzusetzen, Bereiche zu identifizieren, die zusätzlicher Grundlagen- und klinischer Forschung bedürfen, größere politische Aufmerksamkeit zu bewirken und neueste Erkenntnisse zum Verlauf lysosomaler Speicherkrankheiten zu identifizieren. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.worldsymposia.org/

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bwz. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zu gewinnen, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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