Abeona Therapeutics präsentiert auf dem WORLDSymposium™ neue unterstützende Daten für neuartige Gentherapien

NEW YORK und CLEVELAND, Feb. 01, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für schwere Krankheiten spezialisiert hat, hat heute bekanntgegeben, dass Daten aus laufenden klinischen Studien zu lysosomalen Speicherkrankheiten und neuartigen chimerischen AAV-basierten AIM™-Vektorgentherapieprogrammen auf dem WORLDSymposium™ vorgestellt werden, das vom 4. bis 8. Februar 2019 in Orlando, Florida (USA) stattfindet.

"Die Daten, die auf dem WORLDSymposium™ präsentiert werden, werden Studienergebnisse zur Biodistribution und zum Gewebetropismus der AIM™-AAV-Vektorplattform der nächsten Generation zur Behandlung von Morbus Pompe und Morbus Fabry sowie Daten aus unseren Programmen zum Sanfilippo-Syndrom Typ A und CLN3 hervorheben", sagte Dr. João Siffert, Interim Chief Executive Officer von Abeona. "Diese neuen unterstützenden Daten unterstreichen das Potenzial unserer neuartigen Gentherapien für Menschen, die an lysosomalen Speicherkrankheiten leiden."

"Unser AIM™-Programm zeigt weiterhin, wie neuartige AAV-Kapside hochgradig effizient auf spezifische Körpergewebe abzielen können", sagte Dr. Timothy J. Miller, President und Chief Scientific Officer.

Vorträge:
Intrathecal and intravenous combination gene therapy in the mouse model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis extends lifespan and improves behavioral outcomes in moderately affected mice (Intrathekale und intravenöse Kombinations-Gentherapie im Mausmodell der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose verlängert die Lebenserwartung und verbessert die Ergebnisse in Bezug auf das Verhalten bei mäßig betroffenen Mäusen).
Vortragender: Steven J. Gray, Southwestern Medical Center der Universität Texas, Dallas, TX (USA)
Datum: Mittwoch, 6. Februar um 7:45 Uhr ET (US-amerikanische Ostküstenzeit)

Phase 1/2 clinical Trial of Systemic Gene Transfer of scAAV9.U1a.hSGSH for MPS IIIA Demonstrates 2 years of Safety, Tolerability, and Biopotency (Klinische Studie der Phase I/II zum systemischen Gentransfer von scAAV9.U1a.HSGSH bei MPS IIIA zeigt 2 Jahre Sicherheit, Verträglichkeit und Biopotenz)
Vortragender: Kevin M. Flanigan, Center for Gene Therapy, Nationwide Children’s Hospital,
Columbus, OH (USA)
Datum: Mittwoch, 6. Februar um 9:15 Uhr ET (US-amerikanische Ostküstenzeit)

Posterpräsentationen:
A Novel AAV Capsid with Improved CNS Tropism for Treating Pompe Disease by Intravenous Administration (Ein neuartiges AAV-Kapsid mit verbessertem ZNS-Tropismus zur Behandlung von Morbus Pompe durch intravenöse Verabreichung)
Poster Nr. 188
Datum: Dienstag, 5. Februar um 16:30 Uhr ET (US-amerikanische Ostküstenzeit)

AAV Gene Therapy for the Treatment of Fabry Disease: A Novel Capsid with Improved Tropism to Heart, Kidney and CNS and Improved GLA Expression (AAV-Gentherapie zur Behandlung von Morbus Fabry: Ein neuartiges Kapsid mit verbessertem Tropismus für Herz, Niere und das ZNS und verbesserter GLA-Expression)
Poster Nr. 187
Datum: Dienstag, 5. Februar um 16:30 Uhr ET (US-amerikanische Ostküstenzeit)

An Improved, Novel, Systemically Administered AAV Gene Therapy For Treatment of CLN3 Juvenile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (Eine verbesserte, systemisch verabreichtes AAV-Gentherapie zur Behandlung von CLN3 (juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose))
Poster Nr. 186
Datum: Dienstag, 5. Februar um 16:30 Uhr ET (US-amerikanische Ostküstenzeit)

Phase 1/2 Gene Transfer Clinical Trial of scAAV9.U1a.hSGSH for Mucopolysaccharidosis (MPS) IIIA Vector Shedding Results Over 6 Months Post-Gene Transfer (Gentransferstudie der Phase I/II zu scAAV9.U1a.hSGSH bei Mukopolysaccharidose (MPS) IIIA – Vektorausscheidungsergebnisse bis hin zu 6 Monaten nach dem Gentransfer)
Poster Nr. 330
Datum: Mittwoch, 6. Februar um 16:30 Uhr ET (US-amerikanische Ostküstenzeit)

Über Abeona Therapeutics Inc. 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den Hauptprogrammen von Abeona gehören EB-101, die genkorrigierte Zelltherapie des Unternehmens für rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa, und ABO-102, eine neuartige AAV9-basierte Gentherapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA). Das Portfolio von AAV9-basierten Gentherapien des Unternehmens umfasst auch ABO-101 für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) sowie ABO-201 und ABO-202 für die CLN3- bzw. die CLN1-Krankheit. Zu den präklinischen Programmen zählt ABO-401, das die neuartige AIM™ AAV-Vektorplattform verwendet, um alle Mutationen der Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat für seine Pipelinekandidaten zahlreiche Statusgenehmigungen von der FDA und EMA erhalten und ist das einzige Unternehmen, das den Status für eine fortschrittliche Therapie im Bereich der regenerativen Medizin für zwei Prüfpräparate (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in jeweils gültiger Fassung sowie Aussagen, die Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten. Diese Aussagen enthalten Aussagen in Bezug auf unser Pipeline- und Produktportfolio, die klinische Wirkung von ABO-102, die Fähigkeit der neuen AIM™-Vektorplattform in der Entwicklung, auf bestimmte Gewebe abzuzielen und bestimmte Genmutationen und Erkrankungen des Menschen, einschließlich Morbus Pompe und Morbus Fabry, abzuzielen, dem Potenzial neuer in der Entwicklung befindlicher Therapien zur Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (CLN3) zur Verbesserung der Ergebnisse, der Marktchancen für die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens, der Fähigkeit, einen Unternehmenswert zu erzielen, die Erwartungen der Patienten zu erfüllen und die Unternehmenserwartungen und -ziele zu erreichen. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen anhand solcher Begriffe wie "kann", "wird", "antizipieren"" "glauben", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" und ähnlichen Ausdrücken zu identifizieren. 

Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von denen abweichen, die von solchen zukunftsgerichteten Aussagen bezeichnet werden. Dies ist von einer Vielzahl von wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten abhängig, einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Prüfpläne und Prüfplanergänzungen den Zulassungsbehörden einzureichen, unserer Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zuzulassen, der Angemessenheit unserer Fertigungsmöglichkeiten, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, Lizenzen zu sichern oder das geistige Eigentumsrecht für jede Technologie zu schützen, die notwendig sein könnte, um unsere Produkte weiterhin zu entwickeln oder zu vermarkten, der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen und Lizenzen zu erreichen oder zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, Risiken, die in Verbindung mit Datenanalysen und -berichterstattung stehen, und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K, Quartalsberichten auf Formular 10-Q und anderen vom Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen anzupassen oder dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung vorgefallen oder eingetreten sind, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig, außer, dies ist durch US-Bundeswertpapiergesetze vorgeschrieben.

Anlegerkontakt:
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Chief Financial Officer
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

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Director, Corporate Communications
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (718) 344-5843
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