Abeona Therapeutics nimmt ersten Probanden für eine hoch dosierte Gentherapie in seine laufende klinische Phase-1/2-Gentherapiestudie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A auf.

• ABO-102, das führende klinische Gentherapieprogramm für Patienten, die am Sanfilippo-Syndrom Typ A erkrankt sind, hat seine biologische Wirkung bei der Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS) und peripherer Organe gezeigt.
• Der erste Patient für eine hochdosierte Behandlung wurde in die Patientengruppe aufgenommen und bei allen Patienten (n = 4) traten bisher, d. h. 644 Tage nach der Injektion, keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) auf.
• Globale Rekrutierung in Europa und Australien für ABO-102 beginnt im zweiten Quartal. 

NEW YORK und CLEVELAND, 2. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass der erste Proband für eine hoch dosierte Therapie mit ABO-102 (AAV-SGSH) in die laufende Phase-1/2-Studie aufgenommen wurde. In der ersten klinischen Humanstudie wird Patienten mit MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A) eine einmalige intravenöse Injektion der AAV-Gentherapie verabreicht. Diese lysosomale Speicherkrankheit mit verheerenden Folgen wirkt sich auf jede Zelle und jedes Organ aus und verursacht die Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und der Mobilität und führt zum vorzeitigen Tod. 

"Die ermutigenden klinischen Daten der Patienten, die niedrig dosiert therapiert wurden, stützen weiter den Ansatz der Ganzkörperbehandlung mit einer intravenösen AAV-Gabe, um das SGSH-Enzym in allen Organen des Körpers, insbesondere im Gehirn, zu verteilen und die Expression zu fördern", erklärte Kevin M. Flanigan, MD, Hauptprüfarzt der klinischen Studie und Director des Center for Gene Therapy and Neuromuscular Disorders Program am Nationwide Children's Hospital sowie Professor für Pädiatrie und Neurologie am Ohio State University College of Medicine. "Die biologische Wirkung über sechs Monate hinweg bei zwei Probanden der anfänglichen Gruppe stimmt uns ebenfalls hoffnungsvoll und deutet auf eine anhaltende Veränderung der Erkrankung hin. Wir freuen uns darauf, zusätzliche Daten bei der WORLDSymposium^(TM) Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten in diesem Monat vorzulegen."

Die laufende klinische Phase-1/2-Studie, die die Zusicherung für eine schnelle Zulassung (Fast Track Designation) von der FDA erhalten hat, wird zur Beurteilung der Sicherheit und vorläufigen Anzeichen der Wirksamkeit von ABO-102 bei Patienten mit MPS IIIA durchgeführt. Gemäß dem Studiendesign erhielten Probanden in den niedrigen und hohen Dosisgruppen eine einmalige intravenöse Injektion von ABO-102, um den viralen AAV-Vektor systematisch im ganzen Körper, insbesondere im ZNS, zu verteilen und eine gesunde Kopie des Gens, das die MPS-IIIA-Erkrankung auslöst, einzuführen. Die Probanden werden in den ersten sechs Monaten nach der Injektion mehrmals untersucht, um die Sicherheit und die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung zu beurteilen.

Die bereits angekündigten Ergebnisse der Patienten in der niedrigen Dosisgruppe zeigten 30 Tage nach der Injektion Folgendes: 

• ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Urin um 57,6 % +/- 8,2 %
• ABO-102 reduzierte GAG (Heparansulfat) im Liquor cerebrospinalis um 25,6 % +/- 0,8 %
• Verringerung des Lebervolumens um 17,7 % +/- 1,9 %
• Verringerung des Milzvolumens um 17,6 % +/- 7,1 % 

"Die Reduzierung von Heparansulfat im Liquor cerebrospinalis und im Urin, das verringerte Leber- und Milzvolumen und die neurologischen Auswirkungen bestätigen nachweislich unsere weltweit führenden Gentherapie-Behandlungsmethoden für Patienten mit MPS III", sagte Timothy J. Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics. "Wir freuen uns auf die Präsentation von Dr. Flanigan mit den neuesten Daten zur biologischen Wirkung und den neurologischen Auswirkungen im Rahmen des WORLDSymposium."

ABO-102, das MPS IIIA-Programm von Abeona, hat den Orphan-Drug-Status in den USA und in Europa sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische Erkrankung) in den USA erhalten.

Über ABO-102 (AAV-SGSH): ABO-102 ist eine AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapie für die Behandlung von MPS IIIA (das Sanfilippo-Syndrom). Sie umfasst die einmalige intravenöse Applikation einer normalen Kopie des defekten Gens in Zellen des zentralen Nervensystems (ZNS) mit dem Ziel, die Auswirkungen der genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. ABO-102 erwies sich bei den Probanden in der anfänglichen niedrigen Dosisgruppe als gut verträglich und innerhalb von 30 Tagen nach der Injektion wurden keine Sicherheits- oder Verträglichkeitsbedenken bei den Patienten mit MPS IIIA bzw. dem Sanfilippo-Syndrom Typ A beobachtet. Die seltene autosomal rezessiv vererbte Erkrankung beruht auf Gendefekten, die eine mangelnde Aktivität des SGSH-Enzyms verursachen, was zu einer abnormen Speicherung von GAG (insbesondere Heparansulfat) im zentralen Nervensystem sowie in systemischen Geweben und Organen führt. Die Speicherung von Heparansulfat verursacht die Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und der Mobilität und führt zum vorzeitigen Tod. Ermutigende Anzeichen für eine frühe biologische Wirkung ließen sich anhand der gemessenen GAG-Werte (Glykosaminoglykane, insbesondere Heparansulfat) im Urin und im Liquor cerebrospinalis der ersten behandelten Patienten in der Studie sowie potenzieller krankheitsverändernder Effekte in der Leber und der Milz beobachten. Die klinische Studie wird unterstützt durch Untersuchungen der neurokognitiven Funktionen, biochemischen Beurteilungen und MRI-Daten aus einer ebenfalls am Nationwide Children's Hospital durchgeführten MPS-III-Verlaufsstudie mit 25 Patienten, die über einen Zeitraum von einem Jahr nach der Behandlung beobachtet und nachuntersucht werden.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bwz. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

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