Abeona Therapeutics hält Präsentationen auf der 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference und auf dem 3rd Annual CRISPR Congress

Präsentationen von CEO und COO des Unternehmens am Mittwoch, den 22. Februar 2017

NEW YORK und CLEVELAND, 22. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch bedingte Erkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitglieder der Geschäftsleitung auf den bevorstehenden Investoren- und Branchenkonferenzen Vorträge halten werden:

Investorenkonferenz: 2017 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference
Redner: Jeffrey B. Davis, Chief Operating Officer
Datum/Uhrzeit: Mittwoch, 22. Februar 2017 um 15:35 Uhr EST
Ort: The Lotte/Palace Hotel, New York City, New York
Raum: Kennedy II, 4^th Floor
Live-Webcast-Link: http://www.veracast.com/webcasts/rbc/healthcare2017/58114482008.cfm

Branchenkonferenz: 3rd Annual CRISPR & Precision Genome Editing Congress 2017
Redner: Timothy J. Miller, Ph.D., Chief Executive Officer
Titel der Präsentation: Application of CRISPR Technology in the Development of Therapeutics for Blood Disorders (Anwendung der CRISPR-Technologie bei der Entwicklung von Therapeutika für Bluterkrankungen)
Datum/Uhrzeit: Mittwoch, 22. Februar 2017 um 11:05 Uhr EST
Ort: Sheraton Boston Hotel, Boston, Massachusetts
Website: http://crispr-congress.com/

Kürzliche Highlights von Abeona:

• 17. Februar 2017: Präsentation der aktuellen Ergebnisse des ABO-102-Programms zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A bei der WORLDSymposium(TM) Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten
  -- Reduzierung des krankheitsverursachenden Zuckers (Heparansulfat, GAG) im zentralen Nervensystem auf 63 % +/- 0,5 % sechs Monate nach der Injektion (N = 2)
  -- Fortwährender Nachweis der biologischen Wirkung: geringeres Leber- und Milzvolumen und weniger GAG im Urin
  -- Sechs Monate nach der Injektion (n = 2) wurden Anzeichen für eine Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittl. 60 %) in mehreren Mullen-Subdomänen festgestellt
  -- Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten sich stabilisiert
  -- Die Probanden wiesen eine verbesserte Fähigkeit auf, einzelne Elemente des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren Normwerten führte
  -- Die ABO-102-Gentherapie erwies sich bei vier Probanden (N = 3 niedrige Dosis, N = 1 hohe Dosis) als gut verträglich und in der Nachbeobachtungsphase (650 Tage) traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf
  
  
• 1. Februar 2017: Aufnahme des ersten Probanden für eine hoch dosierte Gentherapie in die laufende klinische Phase-1/2-Gentherapiestudie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA)
  
  
• 19. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für die ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B (MPS IIIB)
  
  
• 3. Januar 2017: Erhalt des Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für das ABO-201-Gentherapieprogramm zur Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL)

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter  www.abeonatherapeutics.com.

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem Portfolio seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom nachweislich bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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Christine Berni-Silverstein 
Vice President, Investor Relations 
Abeona Therapeutics Inc.
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Andre'a Lucca
Vice President, Communications & Operations
Abeona Therapeutics Inc.
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