Abeona Therapeutics gibt positive Interimdaten aus der klinischen Gentherapie-Studie ABO-102 der Phase 1/2 bei MPS IIIA bekannt

Neurokognitive Entwicklung der jüngsten Patienten blieb 12 bis 18 Monate nach der Behandlung erhalten; Entwicklungsergebnisse bleiben im Bereich der nicht betroffenen Kinder

Robuste und nachhaltige Biomarker-Verbesserung in allen Dosiskohorten mit einer Nachuntersuchung nach 8 Monaten bis 2 Jahren

RMAT-Treffen für das zweite Halbjahr 2019 geplant, um die nächsten Schritte zu besprechen

NEW YORK und CLEVELAND, July 26, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integrierter Marktführer in der Gen- und Zelltherapie, gab heute positive Daten aus der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie zur Bewertung von ABO-102, einer einmaligen Gentherapie-Behandlung mit dem adeno-assoziierten Virus-9 (AAV9) gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), bekannt. Diese neuen Ergebnisse zeigten, dass die Behandlung der jüngsten Patienten mit ABO-102, die alle in der hochdosierten Kohorte 3 aufgenommen waren, 12 bis 18 Monate nach der Behandlung zur Erhaltung der neurokognitiven Entwicklung geführt hatte. Eine robuste und nachhaltige Verbesserung bei Biomarkern liefert zusätzliche Belege für eine klare biologische Wirkung nach der Verabreichung von ABO-102. Darüber hinaus blieb die längerfristige Sicherheit acht Monate bis zwei Jahre nach der Behandlung günstig. Abeona nimmt Patienten, die die Aufnahmekriterien erfüllen, in Prüfzentren in den USA, Spanien und Australien auf. Weitere Informationen über die Studie, auch bekannt als "The Transpher A Study" (ABT-001), finden Sie unter AbeonaTrials.com und ClinicalTrials.gov (NCT02716246).

"Wir fühlen uns durch diese jüngsten Ergebnisse sehr ermutigt, da sie das Potenzial einer einzigen intravenösen Verabreichung von ABO-102 zur Behandlung von Kindern mit MPS IIIA, einer verheerenden lysosomalen Speicherkrankheit ohne eine zugelassene Therapie, unterstützen. Diese Daten zeigten, dass die Behandlung jüngerer Kinder in frühen Stadien ihrer Erkrankung die größte Chance auf neurokognitive Vorteile bietet", sagte Joo Siffert, M.D., Chief Executive Officer. "Die längerfristigen Daten zeigen weiterhin, dass ABO-102 eine klare biologische Wirkung und ein günstiges Sicherheitsprofil hat."

Zusammenfassung der Interimdaten

• Die drei jüngsten Patienten, die in Kohorte 3 aufgenommen waren – und denen die Dosis im Alter von 26 Monaten, 19 Monaten und 14 Monaten verabreicht worden war – zeigten 12 bis 18 Monate nach der Behandlung weiterhin eine ihrem Alter entsprechende gleichwertige Entwicklung.
• In allen drei Kohorten wurden dosisabhängige und anhaltende Reduktionen von CSF-Heparansulfat beobachtet; alle acht Patienten in Kohorte 3, die mit einer höheren ABO-102-Dosis behandelt wurden, erreichten die untere Quantifizierungsgrenze.
• Bisher wurden keine präparatbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.

Im Rahmen der Kennzeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) des ABO-102-Programms plant Abeona in der zweiten Jahreshälfte 2019 ein Treffen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration, um die nächsten Schritte auf dem Entwicklungsweg des Programms zu bewerten.

Über ABO-102
ABO-102 ist eine neuartige Gentherapie der Phase 1/2 gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), eine seltene lysosomale Speichererkrankung ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das Zentralnervensystem (ZNS) angreift. ABO-102 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung eines AAV9-Vektors dosiert, um eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens an Zellen des ZNS und der peripheren Organe abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden Mangel am SGSH-Enzym zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und zur körperlichen Verschlechterung führt. In den USA verfügt Abeona über die Kennzeichnungen "Regenerative Medicine Advanced Therapy", "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" für ABO-101 sowie über die Orphan-Arzneimittel-Kennzeichnung in den USA und Europa.

?Über die Transpher A Study
Die Transpher A Study (NCT02716246) ist eine laufende, zweijährige, offene, globale, klinische Studie der Phase 1/2 mit Dosiseskalation zur Bewertung von ABO-102 zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA). Die Studie, auch bekannt als ABT-001, ist für Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren oder für Patienten ab 2 Jahren mit einem kognitiven Entwicklungsquotienten von 60 % oder mehr bestimmt. Die Studie hat bisher 14 Patienten in drei dosiseskalierenden Kohorten (N=3, N=3, N=8) aufgenommen und bleibt für die Aufnahme offen. Die Gentherapie ABO-102 wird mithilfe der AAV9-Technologie über eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die primären Endpunkte der Studie sind die Bewertung der Nervenentwicklung und der Sicherheit mit mehreren sekundären und explorativen Endpunkten, einschließlich neurokognitiver und Verhaltensbewertungen, Lebensqualität, Enzymaktivität im Liquor (CSF) und Plasma, Heparansulfatspiegel im Liquor, Plasma und Urin sowie Gehirn- und Lebervolumen.

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)
Das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) ist eine seltene und tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das Zentralnervensystem angreift und durch eine rasche Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und körperliche Verschlechterung gekennzeichnet ist. Kinder mit MPS IIIA weisen fortschreitende Sprachstörungen und einen kognitiven Verfall sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind auch ausgeprägte Merkmale wie Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen, für das Alter übermäßigem Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden. Die Ursache für MPS IIIA ist ein Mangel am SGSH-Enzym, das für den Abbau von Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich im gesamten Körper ansammeln und im Zusammenhang mit der Krankheit zu einer raschen Verschlechterung führen.

Über Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutik-Unternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwere Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bzw. B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, das die Kennzeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" für zwei Kandidaten (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte Aussagen, die zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Paragraphen 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung darstellen und Risiken und Unsicherheiten beinhalten.  Diese Aussagen umfassen die Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit Regulierungsbehörden sowie die kurz- und langfristigen Ziele des Unternehmens.  Wir haben uns bemüht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie "könnte", "wird", "glauben", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" und ähnliche Ausdrücke (sowie andere Begriffe oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) zu kennzeichnen, die zukunftsbezogene Aussagen darstellen und zukunftsbezogene Aussagen kennzeichnen sollen.  Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen. Dazu gehören unter anderem das anhaltende Interesse an unserem Portfolio an seltenen Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen, die Ergebnisse zukünftiger Treffen mit der Food and Drug Administration oder anderen Aufsichtsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Möglichkeit, Lizenzen für alle Technologien zu erhalten, die für die Vermarktung unserer Produkte erforderlich sind, die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten, die Auswirkungen von Änderungen der Finanzmärkte und der weltwirtschaftlichen Rahmenbedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und -berichterstattung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten der Gesellschaft auf dem Formular 10-K und den Quartalsberichten auf dem Formular 10-Q und anderen periodischen Berichten, die von der Gesellschaft bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, aufgeführt werden.  Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, sei es als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

Ansprechpartnerin für Investoren:
Sofia Warner
Senior Director, Investor Relations
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

Ansprechpartner für Medien:
Scott Santiamo
Director, Corporate Communications
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com