Abeona Therapeutics gibt Genehmigung für den Beginn einer klinischen Phase-I/II-Gentherapie-Studie für Patienten mit MPS IIIB in Spanien bekannt

• Klinische Studie zu ABO-101 (AAV-NAGLU) ist bereits das zweite MPS III-Programm in Europa
• Das Unternehmen plant, in drei europäischen Ländern, darunter Frankreich, Deutschland und Großbritannien, Prüfzentren für die Studie zu eröffnen.

NEW YORK und CLEVELAND, Sept. 13, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmazieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass es die Genehmigung erhalten hat, in Spanien eine klinische Phase-I/II-Studie zu seinem Gentherapieprodukt ABO-101 (AAV-NAGLU) bei Patienten mit MPS IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B) durchzuführen. Die klinische Studie wurde von der spanischen Behörde für Arzneimittel und Medizinprodukte genehmigt und wird am Universitätskrankenhaus von Santiago de Compostela, Spanien, durchgeführt. Dies wird die zweite klinische Studie des Unternehmens sein, die in Europa durchgeführt wird, zusammen mit der laufenden klinischen Phase-I/II-Studie für Patienten mit MPS IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A). Abeona hat diese Studie zunächst in den USA gestartet. Abeona plant, in drei europäischen Ländern, darunter Frankreich, Deutschland und Großbritannien, Prüfzentren für die Studie zu eröffnen.

"Die Genehmigung unserer ABO-101-Studie in Spanien ist ein bedeutender Meilenstein für Kinder, die an MPS IIIB erkrankt sind, einer verheerenden und tödlichen Krankheit ohne zugelassene Behandlungsoptionen", erklärte Dr. Carsten Thiel, CEO. "Die vorläufigen Ergebnisse, die in unserer Studie in den USA bisher beobachtet wurden, ermutigen uns – sowohl in Bezug auf klinisch relevante Biomarker als auch auf das laufende Sicherheitsprofil – und wir sind sehr erfreut, diese Therapie Patienten in Europa anbieten zu können."

Patienten, die an der Phase-I/II-Studie teilnehmen, erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von ABO-101, das einen AAV-Vektor zur Einführung des funktionellen NAGLU-Gens zur Behandlung von Patienten mit MPS IIIB verwendet. Die Patienten werden nach der Injektion zu mehreren Zeitpunkten zur Bewertung der Sicherheit und Bestimmung der Wirksamkeitsparameter untersucht. Das klinische Programm wird durch eine Verlaufsstudie unterstützt, die potenzielle Wirksamkeitsbeurteilungen umfasst, die aus neurokognitiven Bewertungen, biochemischen Tests und MRT-Daten bestehen, die über ein Jahr lang bei Nachuntersuchungen erhoben wurden.

ABO-101 hat den Status eines Arzneimittels für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation) sowie den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in den USA (Orphan Product Designation) und der Europäischen Union (Orphan Drug Designation) erhalten.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die erste am Menschen angewendete Gentherapie für MPS III (Sanfilippo-Syndrom), die auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basiert. Die Behandlung umfasst eine einmalige intravenöse Verabreichung einer funktionierenden Kopie des NAGLU-Gens (N-Acetyl-a-D-Glucosaminidase) an Zellen des Zentralnervensystems (ZNS) und der peripheren Organe – mit dem Ziel, die Auswirkungen zu beheben, die sich aus den genetischen Abweichungen ergeben, die die Ursache der Krankheit sind. Nach Verabreichung einer Einzeldosis in präklinischen Tiermodellen des Sanfilippo-Syndroms regte ABO-101 Zellen im Zentralnervensystem und in peripheren Organen dazu an, das fehlende NAGLU-Enzym zu produzieren, das dann die zugrunde liegende Zucker- (Glykosaminoglykan- oder GAG-) Speicherpathologie in den Zellen wieder auf normale Spiegel brachte. In präklinischen In-vivo-Wirksamkeitsstudien mit Tiermodellen des Sanfilippo-Syndroms zeigte ABO-101 funktionelle Vorteile, die noch Monate nach der Behandlung anhalten. Eine einzelne Dosis von ABO-101 stellte die normale Zell- und Organfunktion deutlich wieder her, behob kognitive Defizite, erhöhte die neuromuskuläre Funktion und normalisierte die Lebensdauer von Tieren mit MPS IIIB nach der Behandlung im Vergleich zu unbehandelten Kontrolltieren. Diese Ergebnisse stehen im Einklang mit Studien aus mehreren Laboratorien, die vermuten lassen, dass die AAV-Behandlung möglicherweise einen Nutzen für Patienten mit Sanfilippo-Syndrom darstellen könnte. Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien zu AAV-Gentherapiebehandlungen bei Sanfilippo-Syndrom wurden kürzlich in mehreren referierten wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht.

Über MPS IIIB: MPS IIIB (auch als Sanfilippo-Syndrom Typ B bekannt) ist eine genetische, fortschreitende und verheerende seltene lysosomale Speicherkrankheit. Bei Patienten mit MPS IIIB führen genetische Mutationen zu einer deutlichen Abnahme der NAGLU-Enzymaktivität, was zu einer Anhäufung von Heparansulfat (HS) im Gehirn und anderen Organen sowie zu einer fortschreitenden Hirnatrophie mit Volumenverlust der kortikalen grauen Substanz führt. Die Anhäufung von abnormalem HS führt zu neurokognitiven Verfall, Verhaltensstörungen, Sprachverlust, zunehmendem Verlust der Mobilität und vorzeitigem Tod. MPS IIIB tritt bei Kindern typischerweise in den ersten Lebensjahren auf und 70 % der Patienten erreichen das Alter von 18 Jahren nicht. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für MPS IIIB.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat. Zu den führenden Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei rezessiv distropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform, AIM™, für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

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