Abeona Therapeutics gibt FDA-Freigabe zu einem IND-Antrag für die ABO-202-Gentherapie bei CLN1-Erkrankung bekannt

NEW YORK und CLEVELAND, May 22, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integriertes führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapie, gab heute bekannt, dass das Unternehmen die Freigabe für den Beginn einer klinischen Studie (Phase 1/2) erhalten hat, um seine neuartige, einmalige Gentherapie ABO-202 für die Behandlung von CLN1-Erkrankung zu bewerten, nach dem der IND-Antrag (Investigational New Drug) durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) akzeptiert wurde. ABO-202 wurde entwickelt, um mit Hilfe einer kombinierten intravenösen und intrathekalen Verabreichung über den AAV9-Vektor eine funktionale Kopie des PPT1-Gens zu den Zellen des zentralen Nervensystems und der peripheren Organe bereitzustellen. Das Unternehmen wird später in diesem Jahr über den Zeitplan der klinischen Studie informieren.

"Dieser bedeutende Schritt bedeutet Hoffnung für diejenigen Menschen, die von dieser schlimmen Krankheit betroffen sind, und wurde in Partnerschaft mit Dr. Steven Gray und Taylor’s Tale entwickelt", sagte  Timothy J. Miller, Ph.D., Mitbegründer, President und Chief Scientific Officer. "Wir sind sehr dadurch ermutigt, dass ABO-202 in vorklinischen Studien gut toleriert wurde und eine erhebliche Wirkung gezeigt hat. Diese Ergebnisse stimmen mit Befunden unserer vorklinischen Studien für AAV9-basierte Programme für lysosomale Speichererkrankungen, MPS IIIA und MPS IIIB überein."

In vorklinischen Studien hatte ABO-202 eine funktionale Kopie des PPT1-Gens effektiv zum zentralen Nervensystem und zu periphären Organen geliefert. IND-ermöglichende Studien in einem CLN1-Tiermodell haben gezeigt, dass ABO-202 das Überleben normalisiert und zur Verbesserung der neurologischen Funktion bei erkrankten Mäusen führt. Diese Studien haben auch gezeigt, dass die Kombination von intravenöser und intrathekaler Dosierung eine inkrementell höhere Wirksamkeit gegenüber einzelnen Verabreichungswegen bietet und so das therapeutische Potenzial dieser Gentherapie verstärken könnte.

ABO-202 ist eine einmalige Gentherapie, die entwickelt wurde, um Zellen das normale PPT1-Enzym produzieren zu lassen, was für die richtige lysosomale Funktion entscheidend ist. Das Fehlen dieses Enzyms bei Patienten mit CLN1-Erkrankung führt zu Neuroinflammation und Neurodegeneration. ABO-202 hat die Designationen "Orphan Drug" und "Rare Pediatric Disease" von der FDA und die Designation "Orphan Medicinal Product" in der EU erhalten. Die globale Studie wird in den Exzellenzzentren der CLN1-Forschung durchgeführt, unter anderem im University of Rochester Medical Center in den USA und der Universität Hamburg-Eppendorf in Deutschland.

"ABO-202 ist eine vielversprechende AAV9-Gentherapie, die im Tiermodell der CLN1-Erkrankung das Überleben verlängert und die neurologische Funktion verbessert. Noch wichtiger ist, dass der kombinierte Ansatz mit intravenöser und intrathekaler Verabreichung einen weiteren Nutzen für Patienten im Vergleich zu nur einer Verabreichungsmethode liefert, was ein neues Behandlungsparadigma für Patienten mit folgenschweren Erkrankungen bietet", sagte Steven J. Gray, Ph.D., Erforscher von neuronaler Ceroid-Lipofuszinose und Associate Professor, Pediatrics, UT Southwestern Medical Center.

Über die CLN1-Erkrankung (neuronale Ceroid-Lipofuszinose bei Kindern)
Die CLN1-Erkrankung, auch bekannt als neuronale Ceroid-Lipofuszinose bei Kindern), ist eine schnell fortschreitende, seltene lysosomale Speichererkrankung ohne zugelassene Behandlung. Sie wirkt sich vor allem auf das zentrale Nervensystem aus und zeigt sich in der Regel im ersten Lebensjahr mit Sichtstörungen, die zu Erblindung, fortschreitender Abbau der Bewegungsfähigkeit und der kognitiven Fähigkeiten, Krämpfen und letztendlich frühem Tod führen können. Der Erkrankung liegt ein Defekt im PPT1-Gen zugrunde, das das Enzym des gleichen Namens verschlüsselt, was zur Ansammlung von Lipopigmenten in Zellen führt und Neuroinflammation und Neurodegeneration verursacht. Einige Patienten mit CLN1-Erkrankung entwickeln in der späteren Kindheit oder im Erwachsenenalter Symptome; diese Varianten werden spätkindliche, jugendliche oder adulte CLN1-Erkrankung genannt.

Über ABO-202
ABO-202 ist eine neuartige, einmalige Gentherapie für CLN1-Erkrankung, eine schnell fortschreitende, seltene lysosomale Speichererkrankung, für die keine zugelassene Behandlung existiert. ABO-202 wird durch intravenöse und intrathekale Verabreichung mit Hilfe des AAV9-Vektors dosiert, um eine funktionale Kopie des PPT1-Gens an Zellen des zentralen Nervensystems und der peripheren Organe zu bereitzustellen. Vorklinische Daten zeigen, dass die Kombination von intravenöser und intrathekaler Dosierung das therapeutische Potenzial von ABO-202 verstärken könnte. Die Therapie wurde entwickelt, um das zugrunde liegende Gen- und Enzymdefizit zu behandeln, das zu einer anormalen Ansammlung von Lipopigmenten führt und Neuroinflammation und Neurodegeneration verursacht.

Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutikunternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bzw. B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, das die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei Kandidaten (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die Risiken und Unsicherheiten umfassen, im Sinne von Paragraph 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung. Diese Aussagen beinhalten Aussagen zu unserer Pipeline, einschließlich dem therapeutischen Potenzial von ABO-202 in der Behandlung von CLN1, einschließlich der Fähigkeit, CLN1-Erkrankung bei menschlichen Patienten effektiv zu behandeln, die Fähigkeit, regulatorische Marketing-Genehmigungen zu erhalten, und der Ziele und Vorgaben des Unternehmens.  Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie "könnte", "wird", "antizipieren", "annehmen", "glauben", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" und ähnliche Ausdrücke zu kennzeichnen.

Die tatsächlichen Ergebnisse können maßgeblich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben wurden, als Folge diverser wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich unter anderem: fortgesetztes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu initiieren und Patienten dafür zu gewinnen, die Auswirkungen von Wettbewerb, die Fähigkeit, Zulassungen für Technologien zu sichern, die notwendig sind, um unsere Produkte zu kommerzialisieren, die Fähigkeit, notwendige regulatorische Genehmigungen zu erlangen, Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und die weltwirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung sowie sonstige Risiken, wie sie von Zeit zu Zeit detailliert in den Jahresberichten des Unternehmens in Formular 10-K und den Quartalsberichten in Formular 10-Q sowie sonstigen Berichten beschrieben werden, die vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden.  Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

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