Abeona Therapeutics erhält PRIME-Status der Europäischen Arzneimittelagentur für ABO-102 Gentherapie bei MPS IIIA

PRIME ist der sechste behördliche Status für das klinische Programm zu ABO-102

NEW YORK und CLEVELAND, Dec. 24, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integrierter Marktführer im Bereich der Gen- und Zelltherapie, hat heute bekanntgegeben, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) dem ABO-102-Programm des Unternehmens, im Rahmen dessen die Adeno-assoziierte Virus 9(AAV9)-Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) untersucht wird, den PRIME-Status für unentbehrliche Medikamente verliehen hat. DerPRIME-Status basiert auf nichtklinischen Daten und klinischen Daten aus der Transpher A-Studie, einer weltweit durchgeführten klinischen Studie der Phase I/II, in der eine Einzeldosis von ABO-102 zur Behandlung von Kindern mit MPS IIIA untersucht wird.

"Der PRIME-Status der EMA für das ABO-102-Programm erkennt die dringende Notwendigkeit einer Behandlungsoption für Kinder an, die an MPS IIIA leiden, und unterstreicht das Potenzial von ABO-102, den Verlauf dieser verheerenden lysosomalen Speicherkrankheit zu verändern", sagte Dr. João Siffert, Chief Executive Officer.

Die Transpher A-Studie nimmt Patienten an Standorten in den USA, Spanien und Australien auf. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter AbeonaTrials.com und ClinicalTrials.gov (NCT02716246).

Die PRIME-Initiative bietet Zugang zu einer verbesserten Unterstützung für die Entwicklung von Arzneimitteln, die auf einen ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen. Der Status bietet Sponsoren eine verbesserte Interaktion und einen frühzeitigen Dialog über vielversprechende Arzneimittel sowie die Möglichkeit einer beschleunigten Bewertung von Arzneimittelanwendungen. PRIME soll die Entwicklungspläne optimieren und die Beurteilung beschleunigen, damit Patienten so früh wie möglich von Therapien profitieren können, die ihre Lebensqualität erheblich verbessern können.

Über ABO-102
ABO-102 ist eine neuartige, im Rahmen von klinischen Studien der Phase I/II untersuchte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das zentrale Nervensystem (ZNS) angreift. ABO-102 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung eines AAV9-Vektors dosiert, um eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens an Zellen des ZNS und der peripheren Organe abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden Mangel am SGSH-Enzym zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und zu körperlichem Abbau führt. In den USA verfügt Abeona für das klinische Programm zu ABO-102 über den Status für eine fortschrittliche Therapie im Bereich der regenerativen Medizin, den Status eines Medikaments im beschleunigten Zulassungsverfahren (Fast Track), den Status einer Behandlung für eine seltene Kinderkrankheit sowie über den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden. In der EU erhieltdas Programm des Unternehmens den PRIME-Status sowie den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden.

?Über die Transpher A-Studie
Die Transpher A-Studie (NCT02716246) ist eine laufende, zweijährige, offene, globale, klinische Studie der Phase I/II mit Dosiseskalation, die ABO-102 zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) bewertet. Die Studie, auch bekannt als ABT-001, richtet sich an Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren oder an Patienten ab 2 Jahren mit einem kognitiven Entwicklungsquotienten von 60 % oder mehr. Es wurden bisher 14 Patienten in drei dosiseskalierenden Kohorten (N=3, N=3, N=8) in die Studie aufgenommen und es wird weiter rekrutiert. Die ABO-102 Gentherapie wird mithilfe der AAV9-Technologie über eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die primären Endpunkte der Studie sind die Bewertung der Nervenentwicklung und der Sicherheit mit mehreren sekundären Endpunkten, einschließlich Verhaltensbewertungen, Lebensqualität, Enzymaktivität im Liquor (CSF) und Plasma, Heparansulfatspiegel im Liquor, Plasma und Urin sowie Gehirn- und Lebervolumen.

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)
Das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) ist eine seltene und tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das zentrale Nervensystem angreift und durch eine rasche Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und körperlichen Abbau gekennzeichnet ist. Kinder mit MPS IIIA weisen fortschreitende Sprachstörungen und einen kognitiven Verfall sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind im frühen Kindesalter auch ausgeprägte Merkmale wie Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen, für das Alter übermäßiges Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden. Die Ursache für MPS IIIA sind genetische Mutationen, die zu einem Mangel am SGSH-Enzym führen, das für den Abbau von Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich im gesamten Körper ansammeln und im Zusammenhang mit der Krankheit zu einer raschen Verschlechterung der Gesundheit führen.

Über Abeona Therapeutics Inc. 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das Zell- und Gentherapien für schwereErkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3. Zu seinenvorklinischen Produktkandidaten zählt ABO-401, das einen neuartigen Vektor der AIM™ AAV-Kapsidplattform verwendet, um alle Mutationen der Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat für seine Pipelinekandidaten zahlreiche Statusgenehmigungen von der FDA und EMA erhalten, unter anderem den Status für eine fortschrittliche Therapie im Bereich der regenerativen Medizin für zwei Kandidaten (EB-101 und ABO-102).

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Paragraf27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Paragraf21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung sowie Aussagen, die Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten. Diese Aussagen beinhalten Aussagen bezüglich des Potenzials von ABO-102, den Verlauf der lysosomalen Speicherkrankheit zu verändern, unsere Pipeline einschließlich des therapeutischen Potenzials von ABO-202 bei der Behandlung von CLN1, die Fähigkeit, behördliche Genehmigungen für das Inverkehrbringen zu erhalten und die Ziele des Unternehmens. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen anhand solcher Begriffe wie "kann", "wird", "antizipieren"" "glauben", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" und ähnlichen Ausdrücken zu identifizieren.

Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von denen abweichen, die von solchen zukunftsgerichteten Aussagen bezeichnet werden. Dies ist von einer Vielzahl von wichtigen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten abhängig, einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten für klinische Studien zuzulassen, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen und Lizenzen zu erreichen oder zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, Risiken, die in Verbindung mit Datenanalysen und -berichterstattung stehen, und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K, Quartalsberichten auf Formular 10-Q und anderen vom Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Berichten erläutert werden können. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten Aussagen anzupassen oder dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung vorgefallen oder eingetreten sind, ob als Ergebnis neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitig, außer, dies ist durch US-Bundeswertpapiergesetze vorgeschrieben.

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