Abeona Therapeutics erhält den Fast-Track-Status von der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA) für ABO-202 AAV9 Gentherapie bei CLN1-Erkrankung

NEW YORK und CLEVELAND, June 19, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integrierter Marktführer in der Gen- und Zelltherapie, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) ihrem ABO-202-Programm den Fast-Track-Status verliehen hat. ABO-202, die neuartige, einmalige AAV9-Gentherapie des Unternehmens für die CLN1-Erkrankung, wurde entwickelt, um eine funktionelle Kopie des PPT1-Gens an das zentrale Nervensystem und die peripheren Organe zu liefern, indem eine Kombination aus intravenöser und intrathekaler Verabreichung verwendet wird. Abeona bereitet sich auf den Beginn einer klinischen Phase-1/2-Studie zur Evaluierung von ABO-202 bei Patienten mit CLN1-Erkrankung vor und wird noch in diesem Jahr Leitlinien für den Zeitpunkt der Studie liefern.

"Der Erhalt des Fast-Track-Status bestätigt die Dringlichkeit der Entwicklung einer Therapie für Kinder, die an dieser schnell fortschreitenden und tödlichen Krankheit leiden, und unterstreicht das große Potenzial von ABO-202, diesen ungedeckten Bedarf zu erfüllen", sagte Dr. João Siffert, Chief Executive Officer.

ABO-202 wird als einmalige adeno-assoziierte Virus-9-(AAV9)-Gentherapie verabreicht, die eine funktionelle Kopie des  PPT1-Gens an Zellen des zentralen Nervensystems und periphere Organe liefert. Auf diese Weise können die Zellen ein funktionierendes PPT1-Enzym produzieren, das für den richtigen Stoffwechsel in Lysosomen entscheidend ist.  Das Fehlen dieses Enzyms bei Patienten mit CLN1-Erkrankung führt zu Fehlfunktionszellen, einschließlich Gehirnzellen, Neuroinflammation und Neurodegeneration. In präklinischen Studien normalisierte ABO-202 die Überlebensrate und verbesserte die neurologische Funktion bei CLN1-Mäusen. Diese Studien zeigten auch, dass eine Kombination aus intravenöser und intrathekaler Verabreichung von ABO-202 die Wirksamkeit über beide Verabreichungswege allein verbessert und dass eine frühzeitige Behandlung die Ergebnisse signifikant verbessert.

Der von der FDA verliehene Fast-Track-Status bezeichnet ein Verfahren, das die Entwicklung und die Überprüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen und zur Deckung eines unerfüllten medizinischen Bedarfs erleichtern soll. Ziel ist es, wichtige neue Medikamente früher an den Patienten zu bringen, durch häufigere Interaktionen mit der FDA, potenzielle Berechtigung für eine beschleunigte Zulassung, vorrangige behördliche Überprüfung und fortlaufende BLA-Überprüfung.  ABO-202 besitzt sowohl in Europa wie auch in den USA den Orphan-Drug-Status und es erhielt von der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA) den Rare-Pediatric-Disease-Status.

Über die CLN1-Erkrankung (infantiles Dollinger-Bielschowsky-Syndrom)
Die CLN1-Erkrankung, auch bekannt als infantile neuronale Zeroidlipofuszinose oder infantiles Dollinger-Bielschowsky-Syndrom, ist eine schnell fortschreitende seltene lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung. Sie betrifft in erster Linie das zentrale Nervensystem und manifestiert sich typischerweise im ersten Lebensjahr mit einer Sehbehinderung, die zu Blindheit, motorischem und kognitivem Rückgang, Anfällen und schließlich zum frühen Tod führt. Die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung sind Mutationen im  PPT1-Gen, das für das gleichnamige Enzym kodiert. Dies führt zu einer Lysosomendysfunktion, die wiederum zu zellulärer Dysfunktion, Neuroinflammation und Neurodegeneration führt. Einige Patienten mit CLN1-Erkrankung entwickeln Symptome später in der Kindheit oder im Erwachsenenalter; diese Varianten werden als spätkindliche, jugendliche oder erwachsene CLN1-Erkrankung bezeichnet.

Über ABO-202
ABO-202 ist eine neuartige, einmalige AAV9-Gentherapie für Patienten mit CLN1-Erkrankung, einer schnell fortschreitenden seltenen lysosomalen Speicherkrankheit ohne zugelassene Therapie. ABO-202 wird durch intravenöse und intrathekale Infusionen unter Verwendung eines AAV9-Vektors verabreicht, um eine funktionelle Kopie des PPT1-Gens an Zellen des zentralen Nervensystems und periphere Organe zu liefern. In präklinischen Studien normalisierte ABO-202 die Überlebensrate und verbesserte die neurologische Funktion bei CLN1-Mäusen. Diese Studien zeigten auch, dass eine Kombination aus intravenöser und intrathekaler Verabreichung von ABO-202 die Wirksamkeit über beide Verabreichungswege allein verbessert und dass eine frühzeitige Behandlung die Ergebnisse signifikant verbessert.

Über Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. ist ein Biopharmazeutik-Unternehmen für die klinische Phase, das Gen- und Zelltherapien für schwerwiegende Krankheiten entwickelt. Das klinische Programm des Unternehmens umfasst EB-101, seine autologe, genetisch korrigierte Zelltherapie für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für das Sanfilippo-Syndrom Typ A bzw. B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio von AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung der CLN1-Krankheit bzw. CLN3-Krankheit. Zu seinen vorklinischen Assets gehören ABO-401, das die neuartige AIM™-AAV-Vektor-Plattform verwendet, um alle Mutationen von Mukoviszidose zu behandeln. Abeona hat zahlreiche regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten und ist das einzige Unternehmen, das die Kennzeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy für zwei Kandidaten (EB-101 und ABO-102) erhalten hat. Weitere Informationen finden Sie auf www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die Risiken und Unsicherheiten umfassen, im Sinne von Paragraph 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der jeweils geltenden Fassung und Paragraph 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils geltenden Fassung. Diese Aussagen beinhalten Aussagen zu unserer Pipeline, einschließlich dem therapeutischen Potenzial von ABO-202 in der Behandlung von CLN1, einschließlich der Fähigkeit, CLN1-Erkrankung bei menschlichen Patienten effektiv zu behandeln, die Fähigkeit, regulatorische Marketing-Genehmigungen zu erhalten, und der Ziele und Vorgaben des Unternehmens.  Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen durch Begriffe wie "könnte", "wird", "antizipieren", "annehmen", "glauben", "schätzen", "erwarten", "beabsichtigen" und ähnliche Ausdrücke zu kennzeichnen.

Die tatsächlichen Ergebnisse können maßgeblich von denen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben wurden, als Folge diverser wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Unsicherheiten, einschließlich unter anderem: fortgesetztes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu initiieren und Patienten dafür zu gewinnen, die Auswirkungen von Wettbewerb, die Fähigkeit, Zulassungen für Technologien zu sichern, die notwendig sind, um unsere Produkte zu kommerzialisieren, die Fähigkeit, notwendige regulatorische Genehmigungen zu erlangen, Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und die weltwirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung sowie sonstige Risiken, wie sie von Zeit zu Zeit detailliert in den Jahresberichten des Unternehmens in Formular 10-K und den Quartalsberichten in Formular 10-Q sowie sonstigen Berichten beschrieben werden, die vom Unternehmen bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden.  Das Unternehmen verpflichtet sich nicht, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu reflektieren, die nach dem Datum dieser Mitteilung eintreten, ob als Ergebnis von neuen Informationen, zukünftigen Entwicklungen oder sonstigen Umständen, außer wenn dies nach nationalem Wertpapierrecht vorgeschrieben ist.

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