Abeona gibt bekannt, dass die FDA der ABO-102 Gentherapie bei MPS IIIA den RMAT-Status verliehen hat

Erste Gentherapie mit AAV-Ansatz, der der Status einer fortschrittlichen Therapie in der regenerativen Medizin verliehen wird

NEW YORK und CLEVELAND (USA), 23. April 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Lebens- und Arzneimittelbehörde (US Food and Drug Administration, FDA) ABO-102, der AAV-vermittelten Gentherapie des Unternehmens für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA), einer seltenen autosomal-rezessiven lysosomalen Speicherkrankheit, den Status einer fortschrittlichen Therapie in der regenerativen Medizin (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) verliehen hat.

"Wir fühlen uns ermutigt dadurch, dass unsere Gentherapie die erste ist, die den RMAT-Status für MPS IIIA erhalten hat, und sehen einer weiteren Zusammenarbeit mit der FDA entgegen, um die nächsten Schritte des Entwicklungswegs für ABO-102 festzulegen", sagte Dr. Carsten Thiel, CEO von Abeona Therapeutics. "Dieser Schritt unterstreicht ein weiteres Mal die klinische Bedeutung der in der laufenden Studie der Phase I/II beobachteten Daten und den hohen ungedeckten Bedarf für effektive Behandlungsmöglichkeiten bei Patienten, die unter MPS IIIA leiden."

Der im Rahmen des 21st Century Cures Act (Gesetz zu Therapien des 21. Jahrhunderts) eingeführte RMAT-Status ist ein beschleunigtes Verfahren zur Entwicklung und Zulassung von regenerativen Medizinprodukten. Ein regeneratives Arzneimittel kann diesen Status erhalten, wenn es darauf abzielt, eine schwere oder lebensbedrohliche Krankheit oder Erkrankung zu behandeln, verändern, rückgängig zu machen oder zu heilen, und wenn vorläufige klinische Beweise dafür vorliegen, dass das Arzneimittel das Potenzial aufweist, ungedeckten medizinischen Bedarf bei einer solchen Krankheit oder Erkrankungen abzudecken. Der RMAT-Status ermöglicht es Unternehmen, die regenerative Arzneimittel und Gentherapien entwickeln, enger und häufiger mit der FDA zusammenzuarbeiten und verleiht alle Vorteile des Status einer bahnbrechenden Therapie (Breakthrough Therapy Designation).

Das Unternehmen beteiligt die FDA auch weiterhin an seiner laufenden Studie der Phase I/II. Im Rahmen der Studie erhalten Patienten eine einzige intravenöse Injektion von ABO-102, um die systemische Abgabe einer funktionalen Kopie des Gens (SGSH) zu ermöglichen, das mit dem Ausbruch und Fortschreiten von MPS IIIA in Verbindung gebracht wird. Die Patienten werden nach der Injektion zu mehreren Zeitpunkten mit Bezug auf die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit untersucht. Bis heute nehmen 11 Patienten an der Studie teil. Aktualisierte Ergebnisse der Studie werden im Mai dieses Jahres bei der American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), der amerikanischen Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie, vorgestellt. ABO-102 hat bereits den Status eines Arzneimittels für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation), den Status zur schnelleren Prüfung (Fast Track Designation) sowie den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in den USA (Orphan Product Designation) und der Europäischen Union (Orphan Drug Designation) erhalten.

Sanfilippo-Syndrome (oder Mucopolysaccharidose (MPS) Typ III): eine Gruppe von vier genetischen Erbkrankheiten, die jede durch einen einzelnen Gendefekt verursacht werden, als Typ A, B, C und D beschrieben werden und einen Enzymmangel verursachen, der zur abnormen Ansammlung von Glykosaminoglykanen (GAGs, oder Zucker) im Körpergewebe führt. MPS III ist eine lysosomale Speicherkrankheit, eine Gruppe von seltenen angeborenen Fehlern im Stoffwechsel, der ein Mangel in der normalen lysosomalen Funktion zugrunde liegt. Kindern mit MPS III fehlt ein Enzym, das für den Abbau der verwendeten Mucopolysaccharide von wesentlicher Bedeutung ist und Heparansulfat genannt wird. Die nur teilweise abgebauten Mucopolysaccharide werden so weiterhin in Körperzellen gespeichert und verursachen fortschreitende Schädigungen. Bei MPS III treten die vorrangigen Symptome aufgrund der Ansammlung im zentralen Nervensystem (ZNS) auf, einschließlich des Gehirns und der Wirbelsäule, was zum Abbau kognitiver Fähigkeiten, motorischen Störungen und letztendlich zum Tod führt. Es ist hervorzuheben, dass MPS III nicht heilbar ist und die Behandlung zum größten Teil aus unterstützender Pflege besteht.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das neuartige Zell- und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform, AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com. 

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